Chất chủ vận thụ thể opioid (KOR) ngoại vi Korsuva được FDA Hoa Kỳ ưu tiên xem xét!

Cara Therapeutics là một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng tập trung vào việc phát triển và thương mại hóa các chất hóa học mới nhằm giảm ngứa bằng cách nhắm mục tiêu có chọn lọc các thụ thể opioid kappa ngoại vi (KOR). Gần đây, công ty và đối tác Vifor Pharma đã cùng thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho thuốc tiêm Korsuva (CR845, difelikefalin) và được ưu tiên xem xét, loại thuốc điều trị chạy thận nhân tạo Bệnh nhân' bị ngứa từ trung bình đến nặng.

Nếu được chấp thuận, Korsuva sẽ là phương pháp điều trị đầu tiên để điều trị chứng ngứa từ vừa đến nặng ở bệnh nhân chạy thận nhân tạo. Trước đây, FDA đã cấp cho Korsuva một chỉ định thuốc đột phá (BTD) để điều trị chỉ định này. FDA đã chỉ định" Đạo luật Phí Sử dụng Thuốc Kê đơn" (PDUFA) ngày mục tiêu là 23 tháng 8 năm 2021. FDA cho biết rằng hiện tại họ không có kế hoạch triệu tập một cuộc họp ủy ban cố vấn để thảo luận về đơn đăng ký.

Ngứa liên quan đến bệnh thận mãn tính (CKD-aP) là một bệnh xảy ra ở những bệnh nhân bị bệnh thận mãn tính đang chạy thận nhân tạo. Nhiều bệnh nhân lọc máu (60-70%) sẽ bị ngứa, và 30-40% trường hợp được báo cáo là vừa hoặc nặng.

Thành phần dược phẩm hoạt tính của Korsuva là difelikefalin, là chất chủ vận KOR hạng nhất có tác dụng lên hệ thần kinh ngoại vi của con người và một số tế bào miễn dịch.

Cấu trúc hóa học của difelikefalin (nguồn ảnh: medkoo.com)

Korsuva NDA dựa trên dữ liệu tích cực từ hai thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 quan trọng, bao gồm thử nghiệm KALM-1 và thử nghiệm KALM-2 toàn cầu được thực hiện tại Hoa Kỳ, cũng như dữ liệu hỗ trợ từ 32 nghiên cứu lâm sàng bổ sung. Trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, những bệnh nhân chạy thận nhân tạo có CKD-aP mức độ trung bình đến nặng, sau khi được tiêm Korsuva, cho thấy những cải thiện có ý nghĩa thống kê về cường độ ngứa và các chỉ số chất lượng cuộc sống.

Tiến sĩ Derek Chalmers, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Cara Therapeutics, cho biết:" FDA đã chấp nhận NDA cho việc tiêm Korsuva và cấp quyền xem xét ưu tiên. Đây là một dấu mốc quan trọng đối với Chăm sóc và chạy thận nhân tạo bệnh nhân mắc chứng ngứa khó chữa. Korsuva có tiềm năng thay đổi từ Thay đổi cơ bản mô hình điều trị cho nhu cầu nghiêm trọng chưa được đáp ứng này. Chúng tôi mong muốn được hợp tác với FDA trong quá trình xem xét và cùng với đối tác kinh doanh Vifor Pharma tiếp tục tập trung vào việc chuẩn bị cho việc ra mắt thuốc tiêm Korsuva tại Hoa Kỳ."

Ngứa liên quan đến bệnh thận mãn tính (CKD-aP) là tình trạng ngứa toàn thân khó chữa, xảy ra thường xuyên và dữ dội ở những bệnh nhân bị bệnh thận mãn tính đang chạy thận nhân tạo. Ngứa cũng đã được báo cáo ở bệnh nhân CKD giai đoạn III-V mà không cần lọc máu. Các nghiên cứu toàn diện, dọc và đa quốc gia ước tính rằng tỷ lệ hiện mắc bệnh thận mạn giai đoạn cuối (ESRD) là khoảng 40%, và khoảng 25% bệnh nhân cho biết bị ngứa dữ dội.

Hầu hết bệnh nhân lọc máu (khoảng 60% đến 70%) báo cáo ngứa, trong đó 30% đến 40% báo cáo ngứa vừa hoặc nặng. Dữ liệu mới nhất từ ​​Nghiên cứu Đăng ký Quốc gia ITCH (ITCH National Registry Study) cho thấy trong số những bệnh nhân bị ngứa, khoảng 59% bệnh nhân sẽ có các triệu chứng hàng ngày hoặc hầu như mỗi ngày trong hơn một năm. Xét về mối quan hệ của nó với CKD / ESRD, hầu hết bệnh nhân sẽ có các triệu chứng kéo dài trong nhiều tháng hoặc nhiều năm, và các loại thuốc chống ngứa hiện tại, chẳng hạn như thuốc kháng histamine và corticosteroid, không thể giúp giảm phù hợp và đầy đủ. Ngứa mãn tính từ trung bình đến nặng đã nhiều lần được chứng minh là có thể trực tiếp làm giảm chất lượng cuộc sống, gây ra các triệu chứng làm giảm chất lượng cuộc sống (chẳng hạn như chất lượng giấc ngủ kém) và có liên quan đến trầm cảm. CKD-aP cũng là một yếu tố dự báo độc lập về tỷ lệ tử vong ở bệnh nhân chạy thận nhân tạo, liên quan chủ yếu đến việc tăng nguy cơ viêm và nhiễm trùng.