EU chấp thuận Pretomanid để điều trị bệnh lao kháng thuốc cao, và Fosun Pharma đã giới thiệu nó với Trung Quốc!

Tổ chức phi lợi nhuận nghiên cứu và phát triển thuốc Liên minh lao (TB Alliance) gần đây đã thông báo rằng Ủy ban Châu Âu (EC) đã phê duyệt có điều kiện hợp chất mới Pretomanid như một chế độ uống đầy đủ ba thuốc, sáu tháng BPaL (bởi Bedaquinoline, Pretomanid, Linezolid) Nó được sử dụng để điều trị bệnh nhân mắc bệnh lao kháng thuốc trên diện rộng (XDR-TB) hoặc bệnh lao đa kháng (MDR-TB) (gọi chung là" bệnh lao kháng thuốc cao") không dung nạp thuốc hoặc không đáp ứng.

Điều đáng nói là Pretomanid là loại thuốc chống lao thứ ba được phê duyệt trong vòng 40 năm qua, và đây cũng là loại thuốc chống lao đầu tiên do một tổ chức phi lợi nhuận phát triển. Với sự chấp thuận này, chương trình BPaL cung cấp một phương pháp điều trị mới, ngắn hơn, dễ quản lý và hiệu quả hơn cho nhóm bệnh nhân nhiễm lao kháng thuốc cao của EU&# 39.

Tại Hoa Kỳ, Pretomanid đã được FDA chấp thuận cho các chỉ định tương tự như đã đề cập ở trên vào tháng 8 năm 2019. Các lựa chọn điều trị và tiên lượng cho bệnh nhân nhiễm lao kháng thuốc rất kém. Dữ liệu từ thử nghiệm Nix-TB giai đoạn III quan trọng cho thấy 90% bệnh nhân đạt đến tình trạng cấy đờm âm tính sau 6 tháng kể từ khi nhận được liệu trình ngắn hạn của phác đồ BPaL đường uống.

Vào tháng 1 năm nay, Liên minh lao đã cấp cho Fosun Pharma' công ty con đang nắm giữ Shenyang Hongqi Pharmaceutical giấy phép bán bánh mì tại Trung Quốc. Sự hợp tác này là một phần của chiến lược thương mại hóa toàn cầu của Pretomanid' là một phần của Sanya" BPaL" chương trình. Việc ký kết thỏa thuận cấp phép này hoàn tất sự hợp tác trước đó giữa TB Alliance, Mylan và Maleods Pharmaceuticals về việc thương mại hóa chương trình BPaL ở các quốc gia khác. Bộ ba thuốc" BPaL" phác đồ bao gồm Pretomanid, bedaquilin và linezolid nhằm vào bệnh nhân lao kháng thuốc hoặc MRD-lao phổi, được gọi chung là" bệnh lao kháng thuốc cao" người bệnh.

Giao thức BPaL đã được nghiên cứu trong thử nghiệm quan trọng Nix-TB giai đoạn III. Thử nghiệm nhãn mở đa trung tâm này đã thu nhận 109 bệnh nhân người lớn XDR-TB và MRD-TB không dung nạp hoặc không đáp ứng với điều trị tại ba địa điểm ở Nam Phi. Kết quả được công bố trên Tạp chí Y học New England vào tháng 3 năm 2020 cho thấy 90% bệnh nhân trong thử nghiệm Nix-TB có tiên lượng tốt - điều trị thành công (hết nhiễm trùng lâm sàng, cấy đờm âm tính). 11 trường hợp (10%) có tiên lượng xấu, và 98 trường hợp (90%; KTC 95%: 83-95%) có tiên lượng tốt. Điểm cuối về hiệu quả chính của thử nghiệm là tỷ lệ các kết quả bất lợi (do vi khuẩn hoặc lâm sàng) hoặc bệnh tái phát thông qua việc theo dõi đến 6 tháng sau khi kết thúc điều trị. Hầu hết bệnh nhân trong thử nghiệm Nix-TB đều được điều trị 6 tháng với phác đồ BPaL. Thời gian điều trị của 2 bệnh nhân được kéo dài đến 9 tháng.

Đơn đăng ký cấp phép tiếp thị có điều kiện của Liên minh Châu Âu chứa dữ liệu về 1168 bệnh nhân người lớn đã nhận Pretomanid trong 19 thử nghiệm lâm sàng đánh giá tính an toàn và hiệu quả của thuốc.

Sự chấp thuận có điều kiện của EU&# 39 yêu cầu phải hoàn thành quá trình theo dõi dài hạn bệnh nhân trong thử nghiệm Nix-TB và thử nghiệm ZeNix của Liên minh Lao, đang đánh giá tính an toàn và hiệu quả của phác đồ BPaL của linezolid tại liều lượng và thời lượng khác nhau.

Cấu trúc phân tử Pretomanid (nguồn ảnh: Wikipedia)

Bệnh lao (lao phổi) là bệnh toàn cầu, ở mọi quốc gia và là bệnh truyền nhiễm gây tử vong hàng đầu. Tất cả các loại bệnh lao đều phải điều trị phối hợp nhiều loại thuốc, bệnh lao mẫn cảm với thuốc nhất phải điều trị bằng 4 loại thuốc chống lao trong 6 tháng. Quá trình điều trị lao kháng thuốc hoặc lao đa kháng thuốc không dung nạp / không đáp ứng điều trị kéo dài hơn và rất phức tạp. Hầu hết bệnh nhân lao kháng thuốc kháng thuốc hiện nay cần dùng kết hợp tối đa 8 loại kháng sinh (một số loại cần tiêm hàng ngày) Điều trị trong 18 tháng hoặc lâu hơn.

Theo báo cáo của WHO, trước khi có các loại thuốc mới để điều trị bệnh lao kháng thuốc trong những năm gần đây, tỷ lệ thành công của liệu pháp điều trị lao kháng thuốc trên diện rộng (XDR-TB) là khoảng 34%, và tỷ lệ điều trị đa thuốc. - Điều trị lao kháng thuốc (MDR-TB) là khoảng 55%. .

Pretomanid là một thực thể hóa học mới thuộc nhóm hợp chất gọi là nitroimidazosin. Thuốc đã được nghiên cứu một mình hoặc kết hợp với các thuốc chống lao khác trong 20 thử nghiệm lâm sàng. Kể từ khi Liên minh Lao bắt đầu phát triển thuốc kháng lao vào năm 2002, loại thuốc này đã được thử nghiệm lâm sàng trên 1.000 người ở 14 quốc gia. Hiện tại, Pretomanid đã được phê duyệt dưới dạng viên uống như một phần của phác đồ BPaL để điều trị lao kháng thuốc hoặc lao đa kháng thuốc (gọi chung là" bệnh lao kháng thuốc cao") với tình trạng không dung nạp thuốc hoặc không -phản ứng.

Trong các thử nghiệm lâm sàng, các tác dụng phụ thường gặp nhất của phác đồ BPaL là bệnh thần kinh ngoại biên, buồn nôn, thiếu máu, nôn, nhức đầu, khó tiêu, mụn trứng cá, giảm cảm giác thèm ăn, tăng transaminase và γ-glutamyl transpeptidase, phát ban da, ngứa và đau bụng, Cơ xương đau, tăng amylase.