Thuốc đối kháng FcRn efgartigimod đang được xem xét ở Liên minh Châu Âu và Zai Lab đã giới thiệu nó đến Trung Quốc!

Đối tác của Zai Lab, argenx gần đây đã thông báo rằng Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã chấp nhận đơn đăng ký cấp phép lưu hành (MAA) cho efgartigimod, một chất đối kháng FcRn để điều trị bệnh nhược cơ toàn thân (gMG). EMA đã bắt đầu quá trình xem xét chính thức và dự kiến ​​sẽ đưa ra quyết định xem xét vào giữa năm 2022. Hiện tại, việc điều trị gMG của efgartigimod&# 39 cũng đang được FDA Hoa Kỳ xem xét và ngày mục tiêu của Đạo luật về phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 17 tháng 12 năm 2021. Đầu năm nay, argenza cũng đã đệ trình đơn đăng ký efgartigimod để điều trị gMG cho Cơ quan Dược phẩm và Thiết bị Y tế Nhật Bản (PMDA).

Bệnh nhược cơ (MG) là một bệnh lý thần kinh cơ do IgG trung gian gây bệnh và ảnh hưởng nghiêm trọng đến chất lượng cuộc sống. Các triệu chứng của bệnh và tác dụng phụ của các liệu pháp điều trị hiện nay có thể gây ra những thiệt hại không nhỏ đến tính mạng của người bệnh. MG có thể ảnh hưởng nghiêm trọng đến cuộc sống và sự độc lập của bệnh nhân&# 39, và có thể ảnh hưởng đến khả năng nuốt, nói, đi lại và thậm chí là thở. Ngoài ra, mỗi bệnh nhân trải nghiệm MG khác nhau, điều này làm cho việc quản lý bệnh không thể đoán trước được.

Nếu được chấp thuận, efgartigimod sẽ trở thành chất đối kháng FcRn đầu tiên và duy nhất nhận được sự chấp thuận của cơ quan quản lý và sẽ mang lại một liệu pháp nhắm mục tiêu đầu tiên cho bệnh nhân gMG. Kết quả từ thử nghiệm ADAPT giai đoạn 3 quan trọng cho thấy điều trị bằng efgartigimod có thể cải thiện đáng kể sức mạnh và chất lượng cuộc sống của bệnh nhân gMG. Đặc biệt, hầu hết bệnh nhân được điều trị bằng efgartigimod đã quan sát thấy những cải thiện đáng kể về mặt lâm sàng trong vòng 2 tuần đầu dùng thuốc. Những kết quả này có ý nghĩa quan trọng đối với cộng đồng MG.

Việc áp dụng quy định của efgartigimod để điều trị gMG dựa trên kết quả của thử nghiệm ADAPT giai đoạn 3 quan trọng. Dữ liệu liên quan đã được công bố trên tạp chí The Lancet Neurology vào tháng 6 năm nay. Tiêu đề của bài báo là: Tính an toàn, hiệu quả và khả năng dung nạp của efgartigimod ở bệnh nhân nhược cơ toàn thân (ADAPT): một thử nghiệm pha 3 đa trung tâm, ngẫu nhiên, có đối chứng với giả dược.

Kết quả cho thấy rằng thử nghiệm ADAPT đạt đến điểm cuối chính: ở những bệnh nhân có kháng thể kháng thụ thể acetylcholine dương tính (AChR Ab +) gMG, theo điểm số hoạt động sống hàng ngày (MG-ADL) của bệnh nhược cơ, so với giả dược nhóm, nhóm điều trị efgartigimod có nhiều hơn Tỷ lệ bệnh nhân đáp ứng cao hơn (67,7% so với 29,7%; p< 0,0001).="" người="" trả="" lời="" được="" xác="" định="" là="" đã="" cải="" thiện="" ít="" nhất="" 2="" điểm="" trong="" điểm="" mg-adl="" trong="" 4="" tuần="" liên="" tiếp="" hoặc="" lâu="" hơn.="" ngoài="" ra,="" 40%="" bệnh="" nhân="" trong="" nhóm="" điều="" trị="" efgartigimod="" đạt="" được="" biểu="" hiện="" triệu="" chứng="" tối="" thiểu="" (được="" định="" nghĩa="" là="" điểm="" mg-adl="" là="" 0="" [không="" có="" triệu="" chứng]="" hoặc="" 1),="" trong="" khi="" tỷ="" lệ="" bệnh="" nhân="" trong="" nhóm="" giả="" dược="" đạt="" được="" mục="" tiêu="" này="" chỉ="" là="" 11,1%.="" trong="" số="" những="" người="" đáp="" ứng="" achr-ab="" +,="" 84,1%="" bệnh="" nhân="" có="" sự="" cải="" thiện="" đáng="" kể="" về="" mặt="" lâm="" sàng="" về="" điểm="" mg-adl="" trong="" vòng="" 2="" tuần="" đầu="" điều="" trị.="" trong="" nghiên="" cứu="" này,="" độ="" an="" toàn="" của="" efgartigimod="" tương="" đương="" với="" giả="">

Sau khi hoàn thành thử nghiệm ADAPT, 90% bệnh nhân tham gia thử nghiệm ADAPT plus, một nghiên cứu mở rộng nhãn mở kéo dài 3 năm để đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp lâu dài của efgartigmod. Trong ADAPT và ADAPT cộng, ít nhất 118 bệnh nhân được điều trị efgartigmod trong 12 tháng hoặc lâu hơn.

cơ chế hoạt động của efgartigimod

Efgartigimod là một đoạn kháng thể đang được phát triển, được thiết kế để làm giảm các kháng thể immunoglobulin G (IgG) gây bệnh và ngăn chặn lưu thông IgG. Efgartigimod có thể liên kết với FcRn, được biểu hiện rộng rãi khắp cơ thể và đóng vai trò trung tâm trong việc ngăn chặn sự suy thoái của kháng thể IgG. Chặn FcRn có thể làm giảm mức độ biểu hiện của kháng thể IgG và có thể điều trị các bệnh tự miễn được biết là do kháng thể IgG gây bệnh thúc đẩy, bao gồm: bệnh nhược cơ (MG), một bệnh mãn tính gây yếu cơ; pemphigus vulgaris (PV), một bệnh da mãn tính đặc trưng bởi da bị phồng rộp nghiêm trọng; giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP), một bệnh mãn tính biểu hiện bằng bầm máu và chảy máu; bệnh viêm đa dây thần kinh khửyelin mãn tính (CIDP)), một căn bệnh trong đó tổn thương hệ thần kinh gây ra rối loạn vận động.

Vào ngày 6 tháng 1 năm 2021, Zai Lab và argenx thông báo rằng hai bên đã đạt được hợp tác được ủy quyền độc quyền và Zai Lab sẽ chịu trách nhiệm thúc đẩy sự phát triển và thương mại hóa efgartigimod ở Trung Quốc Đại lục (bao gồm Trung Quốc Đại lục, Hồng Kông, Đài Loan và Ma Cao ).

Tiến sĩ Ren Hairui, giám đốc y tế trong lĩnh vực tự miễn dịch và chống nhiễm trùng của Zai Lab, cho biết: Hiện có khoảng 200.000 bệnh nhân mắc bệnh nhược cơ ở Trung Quốc. Các lựa chọn điều trị hiện có rất hạn chế và nhu cầu lâm sàng rất lớn chưa được đáp ứng. Dựa trên dữ liệu hiện có của efgartigimod, sản phẩm này được kỳ vọng sẽ thay đổi hiện trạng điều trị bệnh nhược cơ toàn thân và các bệnh tự miễn nghiêm trọng khác sau khi được phê duyệt.

Theo các điều khoản của thỏa thuận, Zai Lab sẽ có được độc quyền phát triển và thương mại hóa efgartigimod ở Trung Quốc. Zai Lab sẽ chịu trách nhiệm nghiên cứu lâm sàng đăng ký toàn cầu và phát triển efgartigimod cho nhiều chỉ định ở Trung Quốc. Ngoài ra, Zai Lab cũng sẽ chịu trách nhiệm bắt đầu các nghiên cứu khẳng định giai đoạn 2 cho nhiều chỉ định mới ở Trung Quốc nhằm đẩy nhanh việc phát triển thêm các chỉ định tự miễn dịch cho efgartigimod trên quy mô toàn cầu.