Hormone tăng trưởng hàng tuần Skytrofa đầu tiên được tung ra tại Mỹ

Công ty dược phẩm sinh học Ascendis Pharma của Đan Mạch gần đây đã công bố ra mắt Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd, TransCon hGH, hormone tăng trưởng Longpei) tại thị trường Hoa Kỳ, một loại hormone tăng trưởng tác dụng kéo dài được tiêm mỗi tuần một lần để điều trị cho trẻ em' thiếu hụt hormone tăng trưởng GHD, cụ thể: bệnh nhi từ 1 tuổi trở lên, nặng ít nhất 11,5 kg (25,4 pound) và suy tăng trưởng do không tiết đủ hormone tăng trưởng nội sinh (GH). VISEN Pharmaceuticals có giấy phép độc quyền của Skytrofa tại Greater China và hiện đang tiến hành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của sản phẩm.

Thiếu hormone tăng trưởng ở trẻ em (GHD) là một bệnh nghiêm trọng và hiếm gặp do tuyến yên tiết ra không đủ hormone tăng trưởng. Trẻ bị GHD không chỉ thấp về tầm vóc mà còn có những bất thường về chuyển hóa, thách thức về tâm lý xã hội, suy giảm nhận thức và chất lượng cuộc sống kém. Trong nhiều thập kỷ, tiêu chuẩn chăm sóc cho GHD là tiêm hGH dưới da mỗi ngày một lần để cải thiện hiệu quả tăng trưởng và trao đổi chất. Đối với người chăm sóc và bệnh nhân, gánh nặng điều trị của việc tiêm thuốc hàng ngày cao, có thể dẫn đến việc tuân thủ điều trị kém và giảm hiệu quả điều trị chung.

Skytrofa đã được FDA Hoa Kỳ phê duyệt vào tháng 8 năm nay. Đây là sản phẩm hormone tăng trưởng hàng tuần đầu tiên và duy nhất để điều trị GHD ở trẻ em. ) Cũng là sản phẩm đầu tiên được FDA cho phép sử dụng công nghệ TransCon. Sự chấp thuận bao gồm hộp mực và kim tiêm tự động Skytrofa® mới cho phép các gia đình bảo quản thuốc ở nhiệt độ phòng trong tối đa 6 tháng sau lần đầu tiên lấy ra khỏi tủ lạnh. Bằng cách chuyển sang tiêm một lần một tuần, những bệnh nhân trước đây đã tiêm một lần một ngày dự kiến ​​sẽ giảm 86% số ngày tiêm mỗi năm.

Skytrofa là một tiền chất có tác dụng kéo dài của hormone tăng trưởng ở người (hGH), được sử dụng mỗi tuần một lần và hormone tăng trưởng (somatropin) nó tiết ra giống như hormone tăng trưởng trong sản phẩm hormone tăng trưởng một lần mỗi ngày. Dữ liệu lâm sàng cho thấy, so với các sản phẩm hormone tăng trưởng mỗi ngày một lần, Skytrofa mỗi tuần một lần cho thấy tốc độ tăng trưởng hàng năm (AHV) cao hơn vào tuần 52, và có độ an toàn và khả năng dung nạp tương tự.

Về thuốc GHD mới, vào tháng 9 năm 2020, Novo Nordisk' dẫn xuất hormone tăng trưởng tác dụng kéo dài mỗi tuần một lần Sogroya (somapacitan-beco) đã được FDA Hoa Kỳ phê duyệt để điều trị GHD ở người lớn . Sogroya là liệu pháp hormone tăng trưởng ở người (hGH) đầu tiên để điều trị GHD ở người trưởng thành chỉ cần tiêm dưới da mỗi tuần một lần, trong khi các chế phẩm hGH khác được FDA chấp thuận phải được tiêm hàng ngày. Sogroya được sửa đổi từ hGH tự nhiên để tăng cường liên kết của nó với albumin protein huyết tương (albumin), làm cho nó thích hợp cho việc dùng thuốc mỗi tuần một lần. Hiện tại, Sogroya cũng đang phát triển một phương pháp điều trị GHD ở trẻ em.

Skytrofa (TransCon hGH) là tiền chất hormone tăng trưởng duy nhất của' được thiết kế với công nghệ được cấp bằng sáng chế của" Transient Conjugation (Transient Conjugation, TransCon)" ;. Cơ chế hoạt động của thuốc' khác với các chất tương tự hormone tăng trưởng tác dụng kéo dài của' công nghệ khác. Nó có thể đảm bảo giải phóng hormone tăng trưởng chưa biến đổi và hoạt động trong cơ thể con người trong 7 ngày, đảm bảo rằng sự phân phối mô của hormone tăng trưởng hoạt động của con người trong cơ thể phù hợp với hormone tăng trưởng tái tổ hợp một lần / ngày (rhGH). Tại Hoa Kỳ và Châu Âu, TransCon hGH đã được cấp phép Chỉ định Thuốc cho Trẻ mồ côi (ODD) để điều trị GHD.

kết quả nghiên cứu heiGHt

FDA đã phê duyệt Skytrofa để điều trị GHD ở trẻ em, dựa trên kết quả của nghiên cứu quốc tế về heiGHt giai đoạn 3. Đây là một nghiên cứu ngẫu nhiên, nhãn mở, có đối chứng với thuốc dương tính trên 161 trẻ em mới được điều trị mắc chứng GHD, so sánh Skytrofa mỗi tuần một lần với một sản phẩm somatropin (GenotropinGHD) mỗi ngày một lần.

Kết quả cho thấy nghiên cứu đã đạt đến điểm cuối chính: ở tuần thứ 52, Skytrofa không thua kém hGH hàng ngày và tốt hơn hGH hàng ngày về tốc độ tăng trưởng hàng năm (AHV, đơn vị: cm / năm), và có mức độ an toàn tương tự. Dữ liệu cụ thể là sử dụng phân tích hiệp phương sai (ANCOVA) của nhóm có ý định điều trị, AHV ở nhóm điều trị Skytrofa là 11,2 cm / năm và nhóm hGH hàng ngày là 10,3 cm / năm (sự khác biệt giữa hai nhóm : 0,9 cm / năm, KTC 95%: 0,2-1,50).

Điều đáng nói là ở mỗi lần theo dõi, AHV của nhóm điều trị Skytrofa cao hơn so với nhóm điều trị hGH hàng ngày và sự khác biệt điều trị đạt mức ý nghĩa thống kê từ tuần thứ 26 (bao gồm cả tuần thứ 26). Tỷ lệ bệnh nhân có đáp ứng kém (AHV< 8,0="" cm="" năm)="" ở="" nhóm="" điều="" trị="" skytrofa="" và="" nhóm="" điều="" trị="" hgh="" hàng="" ngày="" lần="" lượt="" là="" 4%="" và="" 11%.="" tất="" cả="" các="" phân="" tích="" độ="" nhạy="" được="" hoàn="" thành="" trong="" nghiên="" cứu="" đều="" hỗ="" trợ="" cho="" các="" kết="" quả="" chính,="" thể="" hiện="" tính="" mạnh="" mẽ="" của="" các="" kết="" quả="">