Hormone tăng trưởng tác dụng kéo dài TransCon hGH mới được áp dụng để niêm yết tại Hoa Kỳ và Trung Quốc đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng III

Công ty dược phẩm sinh học Đan Mạch Ascendis Pharma gần đây đã thông báo rằng họ đã đệ trình lên Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) một loại hormone tăng trưởng tác dụng kéo dài hàng tuần TransCon hGH (lonapegsomatropin) bio Product License Application (BLA), một tiền chất có tác dụng kéo dài của hormone tăng trưởng ở người (hGH), được sử dụng mỗi tuần một lần, được sử dụng để điều trị chứng thiếu hụt hormone tăng trưởng ở trẻ em (GHD).

TransCon hGH là tiền chất hormone tăng trưởng duy nhất của' được thiết kế với" Transient Conjugation" công nghệ cấp bằng sáng chế. Cơ chế hoạt động của loại thuốc này khác với các công nghệ điều trị hormone tăng trưởng kéo dài. Nó có thể đảm bảo rằng hormone tăng trưởng người hoạt động và không biến đổi được giải phóng trong cơ thể con người trong 7 ngày và sự phân bố mô của hormone tăng trưởng hoạt động của người trong cơ thể phù hợp với hormone tăng trưởng tái tổ hợp (rhGH) một lần mỗi ngày.

Hiện tại, không có loại thuốc kích thích tố tăng trưởng tác dụng kéo dài nào được chấp thuận tại thị trường Mỹ và Châu Âu. TransCon hGH đã được cấp tình trạng thuốc mồ côi (ODD) cho GHD ở Hoa Kỳ và Châu Âu.

Ascendis có kế hoạch nộp đơn đăng ký cấp phép tiếp thị (MAA) để điều trị TransCon hGH cho trẻ bị GHD cho Cơ quan Thuốc Châu Âu (EMA) trong quý 3 năm nay. Công ty dự kiến ​​sẽ khởi động một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III tại Nhật Bản để đánh giá TransCon hGH ở trẻ em mắc chứng GHD vào quý IV. Ngoài ra, thông qua đầu tư chiến lược vào VISEN Pharmaceuticals, công ty đang tiến hành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III của TransCon hGH tại Trung Quốc.

Thiếu hụt hormone tăng trưởng (GHD) ở trẻ em là một bệnh nghiêm trọng hiếm gặp do tuyến yên tiết ra không đủ hormone tăng trưởng. Trẻ bị GHD không chỉ thấp về tầm vóc mà còn có những bất thường về chuyển hóa, thách thức tâm lý xã hội, suy giảm nhận thức và chất lượng cuộc sống kém.

Trong nhiều thập kỷ, tiêu chuẩn chăm sóc cho GHD là tiêm hGH dưới da mỗi ngày một lần để cải thiện hiệu quả tăng trưởng và trao đổi chất. Đối với người chăm sóc và bệnh nhân, gánh nặng điều trị hàng ngày của việc tiêm thuốc là rất cao, có thể dẫn đến việc tuân thủ điều trị kém và giảm hiệu quả điều trị chung.

Vào tháng 3 năm 2019, Ascendis đã công bố dữ liệu hàng đầu về điều trị hGH TransCon của trẻ em với nghiên cứu heiGHt giai đoạn GHDIII. Đây là một nghiên cứu ngẫu nhiên, nhãn mở, có kiểm soát thuốc dương tính, so sánh hGH TransCon hàng tuần với hGH hàng ngày (Genotropin).

Kết quả cho thấy nghiên cứu đạt đến điểm cuối chính: ở Tuần 52, hGH của TransCon không thua kém hGH hàng ngày về tỷ lệ chiều cao avatar hàng năm (AHV, đơn vị: cm / năm) và cũng cao hơn hGH hàng ngày. Dữ liệu cụ thể là, sử dụng phân tích hiệp phương sai (ANCOVA) của nhóm điều trị có ý định điều trị, AHV của nhóm điều trị TransCon hGH là 11,2 cm / năm, hGH hàng ngày là 10,3 cm / năm (sự khác biệt giữa hai nhóm: 0. {{ 8}} cm / năm, KTC 95%: 0,22-1,50, p=0,0088).

Điều đáng nói là ở mỗi lần theo dõi, AHV của nhóm điều trị hGH TransCon cao hơn so với nhóm điều trị hGH hàng ngày và sự khác biệt điều trị có ý nghĩa thống kê từ tuần 26 (bao gồm cả tuần 26). Tỷ lệ bệnh nhân có đáp ứng kém ở nhóm điều trị TransCon hGH và nhóm điều trị hGH hàng ngày (AHV< 8,0="" cm="" năm)="" lần="" lượt="" là="" 4%="" và="" 11%.="" tất="" cả="" các="" phân="" tích="" độ="" nhạy="" được="" hoàn="" thành="" bởi="" nghiên="" cứu="" đều="" hỗ="" trợ="" các="" kết="" quả="" chính,="" thể="" hiện="" tính="" mạnh="" mẽ="" của="" các="" kết="" quả="">

Trong nghiên cứu, TransCon hGH nói chung là an toàn và dung nạp tốt. Các sự kiện có hại phù hợp với loại và tần suất quan sát được trong nhóm điều trị hGH hàng ngày và các nhóm thử nghiệm có thể so sánh được. Không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến thuốc nghiên cứu được tìm thấy ở cả hai nhóm. Một tác dụng phụ nghiêm trọng đã được quan sát thấy ở mỗi nhóm điều trị (1,0% ở nhóm điều trị TransCon hGH và 1,8% ở nhóm điều trị hGH hàng ngày), không liên quan đến thuốc nghiên cứu. Ở cả hai nhóm, không có tác dụng ngoại ý nào dẫn đến việc ngừng điều trị thuốc nghiên cứu.

TransCon có nghĩa là" Sự kết hợp thoáng qua" ;. Ascendis' Nền tảng TransCon độc quyền là một công nghệ sáng tạo nhằm mục đích tạo ra các liệu pháp mới tối ưu hóa hiệu quả điều trị, bao gồm hiệu quả, độ an toàn và tần suất sử dụng. Phân tử TransCon có ba thành phần: thuốc mẹ không bị biến đổi, chất mang trơ ​​bảo vệ nó và chất liên kết tạm thời kết nối hai thành phần. Khi được gắn vào, chất mang sẽ vô hiệu hóa và bảo vệ thuốc gốc khỏi bị xóa. Khi được tiêm vào cơ thể, các điều kiện nhiệt độ và pH sinh lý sẽ bắt đầu giải phóng dược chất có hoạt tính chưa được điều chỉnh theo dạng phóng thích có thể đoán trước được. Vì thuốc gốc không bị biến đổi nên phương thức hoạt động ban đầu của nó sẽ không thay đổi. Công nghệ TransCon có thể được sử dụng rộng rãi trong nhiều lĩnh vực điều trị của protein, peptit hoặc các phân tử nhỏ, và có thể được sử dụng toàn thân hoặc cục bộ.

Hiện tại, Ascendis đang sử dụng công nghệ TransCon để xây dựng một công ty hàng đầu về bệnh hiếm tích hợp. Công ty sử dụng công nghệ TransCon và các loại thuốc mẹ đã được chứng minh lâm sàng để tạo ra các liệu pháp mới có hiệu quả, độ an toàn và / hoặc tiện lợi nhất trong phân khúc. Ngoài GHD ở trẻ em, công ty cũng đang phát triển TransCon hGH trong điều trị lâm sàng giai đoạn III của GHD người lớn. Ngoài ra, công ty còn có hai tài sản nội tiết hiếm gặp trong lâm sàng giai đoạn II: (1) TransCon PTH là tiền chất hormone tuyến cận giáp (PTH) tác dụng kéo dài, được sử dụng để điều trị suy tuyến cận giáp; (2) TransCon CNP là tiền chất peptit natri lợi tiểu loại C tác dụng kéo dài được sử dụng để điều trị chứng thoái hóa khớp và các bệnh xương khác liên quan đến FGFR.

Vào năm 2018, Ascendis và Vivo Captital đã thành lập liên doanh để thành lập Weisheng Pharmaceutical, tập trung vào Đại Trung Quốc, đồng thời cam kết phát triển và quảng bá Ascendis' chương trình điều trị bệnh hiếm gặp do nội tiết ở Đại Trung Quốc, bao gồm Trung Quốc đại lục và Hồng Kông, Macao và Đài Loan.

Vào tháng 10 năm 2019, ứng dụng thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III của TransCon hGH&# 39 đã được Cục Quản lý Dược phẩm Quốc gia (NMPA) phê duyệt để tiến hành nghiên cứu lâm sàng giai đoạn III tại Trung Quốc để điều trị chứng thiếu hụt hormone tăng trưởng ở trẻ em (GHD). TransCon hGH sẽ trở thành hormone tăng trưởng người có tác dụng kéo dài không biến đổi đầu tiên của China&# 39, được sử dụng mỗi tuần một lần, có thể liên tục giải phóng hormone tăng trưởng của con người giống như chế phẩm mỗi ngày một lần ....