FDA Hoa Kỳ chấp thuận chất ức chế kallikrein huyết tương Orladeyo (berotralstat)!

BioCryst Pharmaceuticals cam kết phát hiện ra các loại thuốc mới, dạng uống, phân tử nhỏ để điều trị các bệnh hiếm gặp, trong đó các enzym đóng vai trò quan trọng trong con đường sinh học của bệnh và có nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng. Gần đây, công ty đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt viên nang Orladeyo (berotralstat), là một loại thuốc uống một lần mỗi ngày cho trẻ em và bệnh nhân người lớn ≥12 tuổi để ngăn ngừa sự khởi phát di truyền của bệnh phù mạch (HAE) .

Điều đáng nói là Orladeyo là liệu pháp uống nhắm mục tiêu đầu tiên được phê duyệt để ngăn chặn các cuộc tấn công HAE. Việc phê duyệt thuốc sẽ mang lại tiến bộ đáng kể trong điều trị bệnh nhân HAE và sẽ giúp giảm gánh nặng điều trị cho bệnh nhân. Hiện tại, Orladeyo cũng đang được các cơ quan quản lý của EU và Nhật Bản xem xét.

Thành phần dược phẩm hoạt động của Orladeyo là berotralstat, là một chất ức chế kallikrein huyết tương người mới, uống, một lần một ngày, mạnh và có chọn lọc, trong giai đoạn phát triển lâm sàng muộn, được sử dụng cho bệnh nhân HAE để ngăn ngừa và điều trị các cuộc tấn công phù mạch.

Hiện tại, BioCryst đang phát triển hai công thức của berotralstat. Viên nang được phát triển để ngăn chặn các cuộc tấn công HAE, và các chế phẩm dạng lỏng uống hiện đang được phát triển lâm sàng giai đoạn II để điều trị các cơn HAE cấp tính.

Cấu trúc hóa học của berotralstat (nguồn ảnh: probechem.cn)

Trong thử nghiệm quan trọng ở giai đoạn 3 APeX-2, Orladeyo đã giảm đáng kể các đợt HAE ở tuần điều trị thứ 24 và sự giảm này tiếp tục cho đến tuần thứ 48. Trong số những bệnh nhân HAE đã hoàn thành 48 tuần điều trị (150 mg), tỷ lệ tấn công HAE trung bình là 2,9 cơn mỗi tháng khi kiểm tra cơ bản và giảm xuống trung bình 1,0 cơn mỗi tháng sau 48 tuần điều trị. Trong thử nghiệm APeX-S nhãn mở dài hạn, bệnh nhân HAE đã hoàn thành 48 tuần điều trị (150 mg) có trung bình 0,8 cơn mỗi tháng.

Trong 2 thử nghiệm, Orladeyo an toàn và dung nạp tốt. So với nhóm dùng giả dược, các phản ứng phụ thường được báo cáo nhất ở bệnh nhân dùng Orladeyo là phản ứng tiêu hóa. Những phản ứng này thường xảy ra sớm sau khi bắt đầu điều trị bằng Orladeyo, ít xảy ra hơn theo thời gian và thường tự biến mất.

Điều trị dự phòng HAE hiện có có một gánh nặng điều trị đáng kể. Ngoài việc giảm tỷ lệ các cuộc tấn công HAE, dữ liệu từ thử nghiệm APeX-2 cho thấy ở những bệnh nhân dùng Orladeyo (150 mg) uống mỗi ngày một lần, chất lượng cuộc sống và sự hài lòng tổng thể của bệnh nhân được cải thiện đáng kể, và chăm sóc tiêu chuẩn hàng tháng. thuốc theo yêu cầu đã được cắt giảm đáng kể.

cơ chế hoạt động của berotralstat

Marc Riedl, điều tra viên của thử nghiệm APeX-2, đồng thời là giáo sư y khoa và giám đốc lâm sàng của Trung tâm phù mạch di truyền tại Đại học California, San Diego, cho biết: “Bệnh nhân và bác sĩ đồng ý rằng điều trị HAE sẽ làm tăng gánh nặng cuộc sống đối với người bệnh. Dạng uống mỗi ngày một lần Với các lựa chọn điều trị, Orladeyo có thể làm giảm đáng kể các cơn co giật và giảm gánh nặng liên quan đến việc tiêm và truyền."

Anthony J. Castaldo, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Hiệp hội Phù mạch Di truyền Hoa Kỳ (HAEA), cho biết:" Việc chấp thuận Orladeyo sẽ cung cấp cho bệnh nhân HAE và bác sĩ của họ loại thuốc uống không steroid đầu tiên để ngăn chặn các cuộc tấn công HAE. Một bước quan trọng và đáng hoan nghênh để bác sĩ và bệnh nhân có thêm lựa chọn điều trị."