Alnylam và PeptiDream đã đạt được hợp tác chiến lược: Phát triển liên hợp peptid-siRNA để cung cấp liệu pháp SiRNA cho các mô ngoại bì!

Công ty trị liệu RNAi hàng đầu trong ngành Alnylam và công ty khám phá thuốc dựa trên peptide hàng đầu trong ngành PeptiDream gần đây đã công bố thỏa thuận cấp phép và hợp tác để khám phá và phát triển các loại thuốc liên hợp peptide-siRNA, tạo ra nhiều cơ hội để cung cấp liệu pháp RNAi đến các mô ngoài gan. Thông qua sự hợp tác này, hai công ty sẽ hợp tác trong việc lựa chọn và tối ưu hóa các peptide để cung cấp các phân tử RNA can thiệp (siRNA) nhỏ đến nhiều loại tế bào và mô thông qua các tương tác cụ thể với các thụ thể biểu hiện trên tế bào đích.

Hai bên không tiết lộ chính xác căn bệnh sẽ được nghiên cứu, và mục đích là cung cấp phương pháp điều trị RNAi cho các mô khác ngoài gan. Alnylam có 4 lĩnh vực điều trị chiến lược: y học di truyền, bệnh chuyển hóa tim mạch, bệnh truyền nhiễm và hệ thần kinh trung ương / các bệnh về mắt.

Theo các điều khoản của liên minh, Alnylam sẽ chọn một tập hợp các thụ thể cho nền tảng khám phá peptide của PeptiDream' PeptiDream sẽ chọn lọc, tối ưu hóa và tổng hợp các peptide cho từng thụ thể. Sau đó, Alnylam sẽ tạo ra các liên hợp peptide-siRNA và tiến hành các nghiên cứu in vitro và in vivo để hỗ trợ quá trình lựa chọn peptide cuối cùng. Sự hợp tác này có khả năng tạo ra nhiều cơ hội điều trị bằng cách nhắm mục tiêu vào các bản sao mRNA gây bệnh ở nhiều loại mô.

Theo các điều khoản của thỏa thuận, PeptiDream sẽ nhận được một khoản thanh toán tạm ứng không được tiết lộ từ Alnylam và các quỹ nghiên cứu và phát triển trong thời gian hợp tác nghiên cứu. PeptiDream cũng đủ điều kiện để nhận các khoản thanh toán quan trọng dựa trên thành tích của các mốc phát triển, quy định và thương mại cụ thể, với tổng tiềm năng lên đến 2,2 tỷ đô la. Ngoài ra, PeptiDream cũng đủ điều kiện nhận tiền bản quyền từ mức thấp đến trung bình từ một chữ số cho bất kỳ doanh số bán sản phẩm Alnylam nào do bất kỳ sự hợp tác nào.

Kevin Fitzgerald, Giám đốc Khoa học của Alnylam, cho biết:" Chúng tôi đã giải quyết được vấn đề phân phối mục tiêu liệu pháp RNAi tới gan, và đã đạt được những tiến bộ tiền lâm sàng đáng kể trong việc cung cấp đến hệ thần kinh trung ương, mắt và phổi. Bây giờ chúng tôi đang Tăng bộ công nghệ phân phối của chúng tôi. Những công nghệ này có tiềm năng cung cấp hiệu quả siRNA đến nhiều loại mô hơn trên khắp cơ thể con người. Chúng tôi rất vui mừng đạt được thỏa thuận hợp tác nghiên cứu này với PeptiDream, đó là việc khám phá và tối ưu hóa các peptide nhắm mục tiêu đến nhiều thụ thể. Một công ty đầu ngành trong cơ thể. Thông qua sự hợp tác này, chúng tôi hy vọng sẽ xác định được các cặp phối tử-thụ thể mạnh mẽ được phân phối bởi các mô ngoài gan, tương tự như cặp GalNAc-ASGPR mà chúng tôi đã đi tiên phong trong việc phân phối hiệu quả ở gan."

Tiến sĩ Patrick C. Reid, Chủ tịch kiêm Giám đốc đại diện của PeptiDream, cho biết: “Thỏa thuận này mở rộng hơn nữa chiến lược sử dụng peptide của chúng tôi để cung cấp các trọng tải điều trị khác nhau cho các tế bào / mô bị bệnh theo cách có mục tiêu (như các liên hợp peptide-thuốc). Chúng tôi hy vọng sự hợp tác này sẽ giúp tạo ra các liên hợp peptide-siRNA sáng tạo trong nhiều loại bệnh và mở ra nhiều cơ hội điều trị mới."

PeptiDream là một công ty dược phẩm sinh học tại Nhật Bản, được thành lập vào năm 2006, có Hệ thống Nền tảng Khám phá Peptide (PDPS) độc quyền, là một nền tảng khám phá đa dạng hóa tiên tiến có thể sản xuất hiệu quả (nghìn tỷ) Thư viện peptit phi tiêu chuẩn là được sử dụng để xác định các peptit đánh trúng có hiệu lực cao và chọn lọc, sau đó các peptit đánh trúng này có thể được phát triển dựa trên các peptit, phân tử nhỏ hoặc liệu pháp liên hợp peptit-thuốc (PDC).

Với nền tảng PDPS độc quyền của mình, PeptiDream đã đạt được các thỏa thuận hợp tác chiến lược và cấp phép với nhiều công ty dược phẩm. Vào ngày 27 tháng 7 năm nay, Takeda Pharmaceuticals đã công bố mở rộng hợp tác nghiên cứu và thỏa thuận cấp phép độc quyền với PeptiDream để tạo ra các liên hợp peptide-thuốc (PDC) cho nhiều mục tiêu của hệ thần kinh trung ương (CNS). Các mục tiêu này nằm trong các dây thần kinh mãn tính. Đóng một vai trò quan trọng trong các bệnh thoái hóa. PeptiDream đủ điều kiện nhận các khoản thanh toán khoảng 3,5 tỷ đô la Mỹ, bao gồm các khoản thanh toán trước và các khoản thanh toán tiềm năng tiền lâm sàng, lâm sàng, tiếp thị và dựa trên doanh số bán hàng, cũng như tiền bản quyền. Takeda và PeptiDream ban đầu đã đạt được thỏa thuận hợp tác nghiên cứu và cấp phép độc quyền vào tháng 12 năm 2020 để tạo ra PDC cho các bệnh thần kinh cơ.

Vào tháng 11 năm 2017, PeptiDream và Bayer đã ký một thỏa thuận hợp tác quan trọng trị giá 1,1 tỷ đô la để phát triển các liệu pháp dựa trên peptide cho nhiều bệnh. Vào tháng 4 năm 2017, PeptiDream và Johnson& Johnson's Janssen Pharmaceuticals đã đạt được thỏa thuận hợp tác trị giá 1,15 tỷ đô la Mỹ để sử dụng công nghệ nền tảng PDPS để xác định các peptit macro vòng / peptit bị hạn chế chống lại nhiều bệnh chuyển hóa và các mục tiêu bệnh tim mạch do Janssen lựa chọn. Các peptit lượt truy cập được tối ưu hóa như các peptit trị liệu hoặc các sản phẩm phân tử nhỏ.