Bristol-Myers Squibb Ức chế Mavacamten Đánh giá của Hoa Kỳ được kéo dài thêm 3 tháng!

Bristol-Myers Squibb (BMS) gần đây đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã kéo dài thời gian xem xét Đơn đăng ký Thuốc mới (NDA) của mavacamten' s thêm 3 tháng." Đạo luật phí sử dụng thuốc theo toa mới" Ngày mục tiêu (PDUFA) là 2022 ngày 28 tháng 4. Thuốc là một chất điều biến dị ứng myosin cơ tim mới, dạng uống, được sử dụng để điều trị bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn có triệu chứng (oHCM), một bệnh tim mãn tính với tỷ lệ mắc bệnh cao.

Vào tháng 7 năm 2020, FDA Hoa Kỳ đã cấp cho mavacamten một chỉ định thuốc đột phá cho oHCM. Nếu được chấp thuận, mavacamten sẽ trở thành chất ức chế myosin đầu tiên để điều trị oHCM. Hiện tại, đơn xin cấp phép lưu hành (MAA) của mavacamten để điều trị triệu chứng oHCM cũng đang được Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) xem xét.

Theo thông báo của BMS, FDA đã thông báo cho công ty vào ngày 18 tháng 11 năm 2021 để gia hạn ngày PDUFA để có đủ thời gian xem xét thông tin cập nhật liên quan đến chiến lược giảm thiểu đánh giá rủi ro được đề xuất (REMS). Chương trình REMS đã được đưa vào ứng dụng ban đầu của mavacamten. FDA đã không yêu cầu thêm dữ liệu hoặc nghiên cứu.

Samit Hirawat, MD, Phó Chủ tịch Điều hành kiêm Giám đốc Y tế của Bristol-Myers Squibb cho biết:" Chúng tôi tin tưởng vào mavacamten. Trong thử nghiệm quan trọng EXPLORER-HCM, chất ức chế myosin tim tiên phong này được sử dụng để điều trị bệnh nhân oHCM có triệu chứng. , Tình trạng chức năng và chất lượng cuộc sống đã cho thấy những cải thiện đáng kể về mặt lâm sàng. Chúng tôi mong muốn tiếp tục hợp tác chặt chẽ với FDA để đưa loại thuốc quan trọng này đến với bệnh nhân."

mavacamten là chất ức chế allosteric myosin bậc nhất, dạng uống, được sử dụng để điều trị các bệnh do tim co bóp quá mức và suy giảm chất đầy tâm trương do nguyên nhân bên trong. Mavacamten được cho là có thể làm giảm sức co bóp của cơ tim bằng cách ức chế sự hình thành quá mức các cầu nối ngang myosin-actin. Sự hình thành cầu nối ngang myosin-actin quá mức có thể dẫn đến co bóp cơ tim quá mức, phì đại thất trái và giảm khả năng tuân thủ. Trong các nghiên cứu lâm sàng và tiền lâm sàng, mavacamten tiếp tục cho thấy các dấu ấn sinh học làm giảm căng thẳng thành tim, giảm co bóp cơ tim quá mức và tăng khả năng tuân thủ tâm trương.

mavacamten ban đầu được phát triển để điều trị bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn có triệu chứng (oHCM). Dựa trên cơ chế hoạt động và bằng chứng về hoạt tính điều trị, mavacamten cũng đang được nghiên cứu lâm sàng để điều trị bệnh cơ tim phì đại không tắc nghẽn có triệu chứng (HCM) và suy tim với phân suất tống máu bảo tồn (HFpEF).

cấu trúc hóa học mavacamten

Cả hai mavacamten NDA và MAA đều dựa trên kết quả của thử nghiệm quan trọng ở giai đoạn 3 EXPLORER-HCM. Thử nghiệm được thực hiện trên bệnh nhân oHCM có triệu chứng và so sánh mavacamten với giả dược. Kết quả thử nghiệm cho thấy mavacamten đã cho thấy hiệu quả điều trị mạnh mẽ, với những cải thiện đáng kể về mặt lâm sàng đối với các triệu chứng, tình trạng chức năng và chất lượng cuộc sống, cũng như khả năng làm giảm tắc nghẽn đường ra thất trái. Trong nghiên cứu EXPLORER-HCM, tất cả các điểm cuối chính và phụ đều đạt mức ý nghĩa thống kê.

mavacamten (MYK-461) được phát triển bởi MyoKardia. Vào ngày 5 tháng 10 năm 2020, Bristol-Myers Squibb thông báo rằng họ sẽ mua lại MyoKardia với giá 13,1 tỷ USD tiền mặt và 60% phí bảo hiểm. Vào ngày 17 tháng 11 năm 2020, Bristol-Myers Squibb thông báo rằng việc mua lại MyoKardia đã hoàn tất thành công. Thương vụ mua lại này là giao dịch lớn thứ hai của Bristol-Myers Squibb' sau thương vụ mua lại Celgene trị giá 74 tỷ đô la Mỹ vào năm 2019.

Điều đáng chú ý là vào ngày 11 tháng 8 năm 2020, LianBio, được ươm tạo bởi công ty đầu tư Percept Advisors, đã chính thức được thành lập. Cùng ngày, nó đã công bố hai sự hợp tác quan trọng. Một là giới thiệu đường ống dẫn sản phẩm của BridgeBio Pharma' sang Trung Quốc, và dự án kia là giới thiệu mavecamten của myoKardia' đến Trung Quốc.

Bristol-Myers Squibb đặt nhiều hy vọng vào mavacamten. Khi mua lại MyoKardia, công ty đã thông báo rằng mavacamten sẽ trở thành loại thuốc tiên phong trong việc điều trị bệnh tại HCM. Ngành cũng rất lạc quan về triển vọng kinh doanh của mavacamten. Vào tháng 12 năm 2020, Assess Vantage, một tổ chức nghiên cứu thị trường dược phẩm, đã phát hành" Top 10 Thuốc mới có tiềm năng thương mại vào năm 2021" ;. Trong danh sách này, mavacamten đứng thứ ba. Đánh giá Vantage dự đoán rằng doanh thu toàn cầu của mavacamten' vào năm 2026 sẽ có thể đạt 2 tỷ đô la Mỹ.