FDA chấp thuận Vimpat (Lacosamide) Để điều trị co giật tonic-clonic tổng quát chính (PGTCS)!

UCB gần đây đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt cv thuốc chống động kinh Vimpat (lacosamide) như một liệu pháp bổ trợ để điều trị clonus bổ tổng quát chính ở độ tuổi ≥4 năm Bệnh nhân động kinh (PGTCS); ngoài ra, FDA cũng chấp thuận tiêm tĩnh mạch Vimpat để điều trị ≥ 4 tuổi.

Về nhóm trẻ em mở rộng, viên Vimpat và chất lỏng uống đã được phê duyệt là đơn trị liệu và liệu pháp bổ trợ cho động kinh khởi phát một phần ở trẻ em và người lớn ≥4 tuổi. Tại Hoa Kỳ, dung dịch vimpat tiêm tĩnh mạch trước đây chỉ được chấp thuận để điều trị động kinh khởi phát một phần ở bệnh nhân người lớn (≥17 tuổi).

Bây giờ, tất cả ba chế phẩm Vimpat (bao gồm viên nén, chất lỏng uống và tiêm tĩnh mạch) có thể được sử dụng để điều trị động kinh khởi phát một phần và có thể được sử dụng để điều trị bổ PGTCS ở bệnh nhân ≥ 4 tuổi. Những phê duyệt này tiếp tục giúp đỡ những người bị động kinh đã có các lựa chọn điều trị hiệu quả trong quá khứ, đồng thời tăng cường sự lãnh đạo của UCB trong việc chuyển đổi chăm sóc động kinh.

Ở châu Âu, Vimpat chưa được chấp thuận điều trị bệnh nhân PGTCS. Tuy nhiên, vào tháng 10 năm nay, Ủy ban Sản phẩm Thuốc cho Người (CHMP) của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã đưa ra một đánh giá tích cực cho thấy Vimpat nên được chấp thuận như một liệu pháp bổ trợ để điều trị cho trẻ em, thanh thiếu niên và người lớn từ ≥4 tuổi. , Điều trị động kinh tổng quát vô căn (IGE). Hiện tại, việc điều trị PGTCS của Vimpat cũng đang được xem xét theo quy định tại Nhật Bản và Úc.

PGTCS là một loại động kinh xảy ra khắp não. Nó ảnh hưởng đến cả hai bên của não từ đầu, gây cứng cơ và co giật trong vài phút. Bệnh nhân PGTCS có nguy cơ chấn thương cao hơn, và những người bị co giật ≥3 trong vòng một năm có nguy cơ tử vong động kinh đột ngột tăng gấp 15 lần.

Việc phê duyệt PGTCS một phần dựa trên dữ liệu từ một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 vừa được công bố trên Tạp chí Thần kinh học, Phẫu thuật thần kinh & Tâm thần học. Thử nghiệm được tiến hành ở 242 bệnh nhân động kinh ở trẻ em và người lớn ≥ 4 tuổi mà PGTCS cho thấy không đủ kiểm soát theo các loại thuốc chống động kinh hiện tại. Điểm cuối chính của nghiên cứu là thời gian của PGTCS thứ hai trong giai đoạn đánh giá 24 tuần, nghĩa là nguy cơ PGTCS thứ hai.

Kết quả cho thấy nghiên cứu đạt đến điểm cuối chính: so với nhóm giả dược, nguy cơ PGTCS thứ hai trong nhóm điều trị Vimpat đã giảm đáng kể 45% (p = 0,001), và tỷ lệ bệnh nhân không có PGTCS trong khi điều trị cao hơn đáng kể (31,3% so với 17,2%, p = 0,011). Trong nghiên cứu này, không có vấn đề an toàn mới xảy ra. Vimpat được dung nạp tốt ở những bệnh nhân động kinh tổng quát vô căn (IGE) và PGTCS. Trong số các bệnh nhân được điều trị bằng Vimpat, các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (≥10%) chóng mặt (23%), buồn ngủ (17%), đau đầu (14%) và buồn nôn (10%), so với 7 trong nhóm giả dược. %, 14%, 10% và 6%.

Động kinh là một trong những bệnh thần kinh mãn tính phổ biến nhất trên thế giới. Có khoảng 3,4 triệu bệnh nhân ở Hoa Kỳ, 1 triệu ở Nhật Bản, 6 triệu ở châu Âu và 10 triệu ở Trung Quốc. Có khoảng 65 triệu bệnh nhân trên toàn thế giới, với tỷ lệ hiện mắc khoảng 1%. Bệnh có thể xảy ra ở nhiều lứa tuổi, từ trẻ sơ sinh đến người già, và tỷ lệ mắc mới của nó không thay đổi nhiều giữa các quốc gia khác nhau, vị trí địa lý, giới tính hoặc chủng tộc. Động kinh là một căn bệnh mà nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Hầu hết bệnh nhân cần điều trị bằng thuốc lâu dài. Theo báo cáo, hơn 30% bệnh nhân vẫn không thể kiểm soát đầy đủ co giật mặc dù sử dụng các loại thuốc chống động kinh hiện có.

Co giật liên quan đến động kinh được chia thành ba loại dựa trên các triệu chứng lâm sàng của chúng: co giật một phần (đôi khi phát triển thành co giật tổng quát thứ phát), co giật toàn thân và co giật không được phân loại. Co giật tonic-clonic là một cơn co giật tổng quát, trong đó bệnh nhân đột nhiên mất ý thức, cho thấy cơ thể cứng và co giật nghiêm trọng. Theo báo cáo, co giật tonic-clonic chiếm khoảng 60% co giật tổng quát.

Vimpat là một loại mới của N-methyl-D-aspartate (NMDA) thụ thể glycine trang web ràng buộc đối kháng. Nó thuộc về một lớp mới của các axit amin functionalized và là một loại thuốc chống co giật với một cơ chế kép mới của hành động. So với các thuốc chống động kinh khác, Vimpat có hoạt động điều chỉnh các kênh ion natri, có chức năng rất quan trọng trong việc điều chỉnh hoạt động của hệ thần kinh và thúc đẩy dẫn truyền giữa các tế bào thần kinh. Vimpat có chọn lọc hoạt động trên sự bất hoạt chậm của các kênh natri và kéo dài thời gian bất hoạt kênh natri, có thể làm giảm hiệu quả hơn dòng natri, giảm kích thích tế bào thần kinh và đạt được mục đích điều trị động kinh.

Tại Trung Quốc, Vimpat (lacosamide) đã được phê duyệt vào đầu tháng 12 năm 2018 như một liệu pháp bổ trợ cho động kinh khởi phát một phần (có hoặc không có co giật tổng quát thứ phát) ở thanh thiếu niên và người lớn bị động kinh từ 16 tuổi trở lên. Người ta ước tính rằng có gần 10 triệu bệnh nhân động kinh ở Trung Quốc, và khoảng 400.000 bệnh nhân mới được chẩn đoán mỗi năm. Sự chấp thuận của Vimpat là một cột mốc quan trọng đối với phần lớn bệnh nhân động kinh ở Trung Quốc và sẽ cung cấp một lựa chọn điều trị mới thú vị cho bệnh nhân động kinh. Kết quả từ một cuộc khảo sát trên toàn quốc cho thấy các cơn động kinh được kiểm soát kém đã dẫn đến tỷ lệ thất nghiệp gần 70% ở những bệnh nhân động kinh Trung Quốc. Điều này cho thấy rằng có một nhu cầu rõ ràng về thuốc có thể kiểm soát và quản lý bệnh tốt hơn ở bệnh nhân động kinh. Là thuốc chống động kinh thế hệ thứ ba đầu tiên được phê duyệt tại thị trường Trung Quốc trong hơn một thập kỷ, Vimpat (lacosamide) mang đến các lựa chọn điều trị hoàn toàn mới cho bệnh nhân co giật với những điểm hành động mới và độc đáo. Nó mang lại lợi ích đáng kể cho những bệnh nhân vẫn không thể kiểm soát co giật tốt.

Hiện nay, các dạng bào chế sản phẩm của Vimpat trên thị trường quốc tế bao gồm viên nén có thông số kỹ thuật khác nhau, xi-rô uống, xi-rô khô và các chế phẩm tiêm tĩnh mạch. Ở những bệnh nhân tạm thời không thể uống, chuẩn bị tĩnh mạch Vimpat là một dạng bào chế tùy chọn để giúp bệnh nhân động kinh tiếp tục điều trị.