FDA phê duyệt chất ức chế JAK1 uống thế hệ tiếp theo của Pfizer Cibinqo (abrocitinib)!

Pfizer hôm nay thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Cibinqo (abrocitinib), một chất ức chế JAK1 uống một lần mỗi ngày để điều trị viêm da dị ứng từ trung bình đến nặng (AD) ở bệnh nhân trưởng thành. Thuốc được chỉ định đặc biệt cho người lớn bị AD từ trung bình đến nặng, những người đã nhận được phản ứng không đầy đủ với các liệu pháp hệ thống khác, bao gồm sinh học hoặc những người không phù hợp với các liệu pháp này. Tại Liên minh châu Âu, Cibinqo đã được phê duyệt vào tháng 12 năm 2021 để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bị AD từ trung bình đến nặng đủ điều kiện điều trị toàn thân.

Về thuốc, liều khuyến cáo của Cibinqo là 100mg và 200mg. Đối với những bệnh nhân không đáp ứng với liều 100mg, liều 200mg được khuyến khích. Ngoài ra, liều 50 mg được chấp thuận để điều trị: Bệnh nhân suy thận từ trung bình đến nặng bị suy thận vừa phải (suy thận), hoặc những người đang được điều trị ức chế cytochrome P450 (CYP) 2C19, hoặc bệnh nhân trưởng thành chuyển hóa CYP2C19 kém. Đối với bệnh nhân suy thận nặng, 100 mg mỗi ngày một lần cũng có thể được dùng khi liều 50 mg mỗi ngày một lần không đáp ứng.

Cibinqo là một chất ức chế JAK1 uống thế hệ tiếp theo được phát triển bởi Pfizer đã chứng minh sự an toàn và hiệu quả trong một chương trình thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn. Cibinqo trước đây cũng đã được phê duyệt ở Anh và Nhật Bản để điều trị cho thanh thiếu niên và người lớn bị AD từ trung bình đến nặng, những người đủ điều kiện điều trị toàn thân và có phản ứng không đầy đủ với các liệu pháp hiện có. Ở Anh và Nhật Bản, Cibinqo được chấp thuận với liều 100mg và 200mg.

FDA Hoa Kỳ đã phê duyệt Cibinqo dựa trên kết quả của năm nghiên cứu lâm sàng trong một chương trình lâm sàng lớn liên quan đến hơn 1.600 bệnh nhân. Sự an toàn và hiệu quả của Cibinqo đã được đánh giá trong 3 thử nghiệm giai đoạn 3 ngẫu nhiên, kiểm soát giả dược. Ngoài ra, sự an toàn đã được đánh giá trong một thử nghiệm ngẫu nhiên, kiểm soát giả dược, liều lượng và thử nghiệm mở rộng nhãn mở dài hạn đang diễn ra. Trong các thử nghiệm này, Cibinqo đã chứng minh một hồ sơ an toàn nhất quán và cải thiện đáng kể việc giải phóng da, mức độ bệnh tật và mức độ nghiêm trọng so với giả dược. Đặc biệt, Cibinqo nhanh chóng cải thiện tình trạng ngứa trong vòng 2 tuần điều trị. Ngoài ra, trong 2 thử nghiệm lâm sàng một tác nhân, bệnh nhân được điều trị bằng Cibinqo có tỷ lệ cải thiện ngứa cao hơn ở tuần thứ 12 so với giả dược. Về an toàn, các tác dụng phụ phổ biến nhất được báo cáo (xảy ra ở ≥5% bệnh nhân) là viêm mũi họng (12,4% ở nhóm Cibinqo 100mg, 8,7% ở nhóm 200mg và 7,9% ở nhóm giả dược), buồn nôn (tương ứng 6%). %, 14,5%, 2,1%) và đau đầu (lần lượt là 6%, 7,8%, 3,5%).

abrocitinibcấu trúc phân tử

Viêm da dị ứng (AD) là một bệnh da mãn tính đặc trưng bởi viêm da và khuyết tật hàng rào da, đặc trưng bởi ban đỏ da, ngứa, hình thành sẩn / sẩn và rỉ / lớp vỏ. Bệnh là một rối loạn da nghiêm trọng, không thể đoán trước và thường gây suy nhược có thể có tác động đáng kể đến cuộc sống hàng ngày của bệnh nhân và gia đình họ. Nhiều bệnh nhân từ trung bình đến nặng có bệnh được kiểm soát kém và cần các lựa chọn điều trị bổ sung để làm giảm các triệu chứng quan trọng nhất đối với họ.

Thành phần dược phẩm hoạt tính của Cibinqo làabrocitinib, một phân tử nhỏ uống ức chế có chọn lọc Janus kinase 1 (JAK1). Ức chế JAK1 được cho là điều chỉnh nhiều cytokine liên quan đến sinh lý bệnh của viêm da dị ứng (AD), bao gồm interleukin (IL)-4, IL-13, IL-31, IL-22 và lymphopoiesis stromal thymic (TSLP).

Vào tháng 9 năm 2021, Cibinqo đã được phê duyệt ở Anh và Nhật Bản để điều trị cho bệnh nhân vị thành niên và người lớn bị viêm da dị ứng từ trung bình đến nặng (AD) từ 12 tuổi trở lên đủ điều kiện điều trị toàn thân và đáp ứng không đầy đủ với các liệu pháp hiện có. Vào tháng 12 năm 2021, Cibinqo đã được phê duyệt tại Liên minh châu Âu. Hiện tại, ứng dụng tiếp thị của abrocitinib đã được gửi đến nhiều quốc gia và khu vực trên thế giới để xem xét. Tại Hoa Kỳ, FDA đã cấp chỉ định thuốc đột phá (BTD) choabrocitinibđể điều trị AD từ trung bình đến nặng vào tháng 2 năm 2018.