Thuốc ức chế Vanflyta + Hóa trị liệu Điều trị đầu tiên đối với AML dương tính FLT3-ITD Kéo dài đáng kể thời gian sống sót!

Daiichi Sankyo (Daiichi Sankyo) gần đây đã công bố kết quả hàng đầu tích cực của đợt thử nghiệm quan trọng trên toàn cầu giai đoạn 3 của QuANTUM-First. Thử nghiệm đang đánh giá thuốc chống ung thư nhắm mục tiêu đường uống Vanflyta (quizartinib) để điều trị bệnh nhân người lớn mới được chẩn đoán mắc bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (AML) dương tính với FLT3-ITD. Vanflyta là một chất ức chế FLT3 chọn lọc và hiệu quả cao.

Kết quả cho thấy rằng thử nghiệm QuANTUM-First đã đạt được tiêu chí chính: So với những bệnh nhân chỉ được điều trị tiêu chuẩn, những bệnh nhân nhận được hóa trị liệu hợp nhất và cảm ứng tiêu chuẩn Vanflyta + và sau đó tiếp tục được điều trị bằng Vanflyta đơn trị liệu có tỷ lệ sống sót tổng thể có ý nghĩa thống kê (OS) Và sự cải thiện ý nghĩa lâm sàng. Trong nghiên cứu này, tính an toàn của Vanflyta có thể kiểm soát được và phù hợp với hồ sơ an toàn đã biết của thuốc.

AML là một trong những bệnh bạch cầu phổ biến nhất ở người lớn, chiếm khoảng 1/3 tổng số trường hợp. Tỷ lệ sống sót sau 5 năm của AML là khoảng 29%, và tiên lượng của bệnh nhân AML dương tính với FLT3-ITD đặc biệt không thuận lợi, bao gồm tăng nguy cơ tái phát và rút ngắn thời gian sống thêm. Đối với hầu hết bệnh nhân AML, nhu cầu cải thiện khả năng sống sót vẫn còn cao.

Dữ liệu từ thử nghiệm QuANTUM-First sẽ được công bố tại một hội nghị y tế sắp tới và sẽ được chia sẻ với các cơ quan quản lý. Ken Takeshita, người đứng đầu bộ phận nghiên cứu và phát triển tại Daiichi Sankyo, cho biết:" Kết quả của thử nghiệm QuANTUM-Giai đoạn 3 cho thấy rằng việc bổ sung chất ức chế FLT3 chọn lọc và mạnh mẽ Vanflyta vào hóa trị liệu có thể kéo dài đáng kể thời gian sống sót tổng thể của những người mới được chẩn đoán. Bệnh nhân AML dương tính với FLT3-ITD. Giai đoạn=Stage. Chúng tôi mong muốn chia sẻ dữ liệu QuANTUM-First với cộng đồng huyết học và sẽ thảo luận về dữ liệu này với các cơ quan quản lý toàn cầu."

cấu trúc phân tử quizartinib

Thành phần dược hoạt tính của Vanflyta' s, quizartinib, là chất ức chế FLT3 thế hệ thứ hai, là một chất ức chế tyrosine kinase thụ thể phân tử nhỏ đường uống, nhắm mục tiêu và ức chế FLT3 một cách có chọn lọc. Tại Hoa Kỳ, quizartinib đã được FDA cấp Giấy chỉ định Thuốc đột phá (BTD) để điều trị cho bệnh nhân người lớn bị AML tái phát / chịu lửa FLT3-ITD và Chỉ định theo dõi nhanh (FTD) để điều trị AML tái phát / chịu lửa bởi FDA. Ngoài ra, quizartinib đã được cấp Chỉ định Thuốc cho Trẻ mồ côi (ODD) để điều trị AML ở Hoa Kỳ và Liên minh Châu Âu, và được cấp ODD để điều trị AML đột biến FLT3 ở Nhật Bản.

Bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML) là một bệnh ung thư máu và tủy xương tích cực gây ra sự tăng sinh và tích tụ không kiểm soát được của các tế bào bạch cầu ung thư bị rối loạn chức năng trong cơ thể của bệnh nhân&# 39 và ảnh hưởng đến việc sản xuất các tế bào máu bình thường. FLT3 (FMS-like tyrosine kinase 3) là một protein tyrosine kinase thụ thể xuyên màng thường được biểu hiện bởi các tế bào gốc tạo máu. FLT3 thúc đẩy sự tồn tại, tăng trưởng và biệt hóa của tế bào thông qua các con đường tín hiệu khác nhau, và đóng một vai trò quan trọng trong sự phát triển của tế bào.

Đột biến gen FLT3 có thể thúc đẩy các tín hiệu gây ung thư và là một trong những bất thường di truyền phổ biến nhất trong AML. Khoảng 30% bệnh nhân AML có đột biến gen FLT3. Trong số đó, FLT3-ITD là đột biến FLT3 phổ biến nhất, ảnh hưởng đến khoảng 25% bệnh nhân AML. FLT3-ITD là một đột biến điều khiển với gánh nặng bệnh bạch cầu cao, tiên lượng xấu và tác động đáng kể đến việc quản lý bệnh của bệnh nhân AML. So với bệnh nhân AML không mang đột biến FLT3-ITD, bệnh nhân FLT3-ITD AML có tiên lượng chung xấu hơn, bao gồm tăng tỷ lệ tái phát, tăng nguy cơ tử vong sau khi tái phát và khả năng tái phát cao hơn sau khi ghép tế bào gốc tạo máu. .

Vào tháng 6 năm 2019, Vanflyta đã nhận được sự chấp thuận theo quy định đầu tiên trên thế giới của' tại Nhật Bản để điều trị cho bệnh nhân người lớn bị AML dương tính với FLT3-ITD tái phát / chịu lửa. Hiện tại, Vanflyta vẫn chưa được chấp thuận ở các quốc gia và khu vực khác.