Kerendia (finerenone) đã bắt đầu một nghiên cứu giai đoạn 3 về bệnh nhi và nó đã được xem xét ở Trung Quốc!

Bayer gần đây đã công bố khởi động nghiên cứu FIONA giai đoạn 3, một nghiên cứu đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, đối chứng với giả dược sẽ đánh giá Kerendia (finerenone) kết hợp với chăm sóc tiêu chuẩn trong điều trị bệnh thận mãn tính (CKD) và protein niệu. hiệu quả, độ an toàn, dược động học / dược lực học (PK / PD) trên bệnh nhi tăng nặng. Mục tiêu chính của nghiên cứu là chứng minh: ở bệnh nhi, khi kết hợp với chăm sóc tiêu chuẩn (thuốc ức chế men chuyển [ACE] hoặc thuốc chẹn thụ thể angiotensin II [ARB]), Kerendia làm giảm bài tiết protein qua nước tiểu tốt hơn giả dược. Quan sát chính là sự thay đổi tỷ lệ protein-creatinine nước tiểu (UPCR) từ lúc ban đầu đến 6 tháng.

Tiến sĩ Franz Schaefer, Giáo sư Nhi khoa kiêm Trưởng khoa Thận Nhi của Bệnh viện Đại học Heidelberg, cho biết: “Ở các bệnh nhi, bệnh thận mãn tính (CKD) là một căn bệnh hiếm gặp nhưng vô cùng nguy hiểm, ảnh hưởng đến trẻ em ở mọi lứa tuổi. Mặc dù các Nghiên cứu trước đây đã đạt được một số tiến bộ, nhưng trẻ em mắc bệnh này vẫn sẽ bị tiến triển bệnh và protein niệu - một yếu tố nguy cơ quan trọng và có thể điều chỉnh được đối với việc giảm chức năng thận. Cần có các phương pháp điều trị mới để nhắm vào yếu tố nguy cơ này. A cũng hoạt động cùng với các phương pháp điều trị hiện tại. Nếu thành công, những hiểu biết sâu sắc của nghiên cứu này sẽ có ý nghĩa quan trọng đối với trẻ em mắc bệnh CKD và gia đình của chúng."

cấu trúc hóa học finerenone

Protein niệu là một yếu tố nguy cơ quan trọng và có thể điều chỉnh được đối với sự tiến triển của CKD ở trẻ em. Sự kích hoạt thụ thể mineralocorticoid ở thận (MR) qua trung gian Aldosterone thúc đẩy một vòng luẩn quẩn bằng cách thúc đẩy quá trình viêm và tổn thương mô. Finerenone là một chất đối kháng MR chọn lọc, không steroid. Các nghiên cứu tiền lâm sàng đã chỉ ra rằng thuốc có thể ngăn chặn tác hại của việc kích hoạt quá mức MR, được cho là nguyên nhân dẫn đến sự tiến triển của CKD và tổn thương tim mạch.

Thông qua 2 nghiên cứu giai đoạn 3 đã hoàn thành (FIDELIO-DKD, FIGARO-DKD), finerenone đã được nghiên cứu trên một loạt bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh CKD giai đoạn 1-4 và bệnh tiểu đường loại 2 (T2D). Trong những nghiên cứu này, finerenone có lợi cho tiên lượng về thận và tim mạch của bệnh nhân CKD và T2D, và đã cho thấy sự an toàn nhất quán trong tất cả các nghiên cứu. FIDELITY là một phân tích gộp được chỉ định trước của hơn 13.000 bệnh nhân CKD và T2D trong các nghiên cứu FIDELIO-DKD và FIGARO-DKD. Sự tiến triển của bệnh thận và sự xuất hiện của các biến cố tim mạch gây tử vong và không gây tử vong đã đánh giá finerenone trong toàn bộ phổ bệnh. Các lợi ích tiềm năng trong. Phân tích FIDELITY cho thấy rằng finerenone có lợi cho tim mạch và thận của bệnh nhân mắc nhiều loại CKD và T2D.

Tiến sĩ Christian Rommel, Ủy viên Ủy ban Điều hành kiêm Trưởng phòng R& D của Bayer Pharmaceuticals, cho biết: “Trong dự án thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 lớn nhất về bệnh thận mãn tính (CKD) và tiểu đường loại 2 (T2D) để Ngày nay (bao gồm hơn 13.000 bệnh nhân người lớn), Finerenone đã chứng minh tiềm năng cải thiện tiên lượng bệnh thận và tim mạch. Nghiên cứu mới của FIONA mở rộng nghiên cứu lâm sàng của chúng tôi về finerenone cho trẻ em và thanh thiếu niên mắc bệnh CKD. Trong số những bệnh nhân này, có thể trì hoãn sự tiến triển của bệnh và giữ bệnh càng lâu càng tốt. Có rất nhiều nhu cầu y tế chưa được đáp ứng về các phương pháp điều trị mới cho chức năng thận."

cơ chế hoạt động của finerenone

Kerendia (finerenone) là thuốc đối kháng thụ thể mineralocorticoid tiên phong, không steroid, chọn lọc (MRA), có thể làm giảm tác hại của việc kích hoạt quá mức thụ thể mineralocorticoid (MR). Việc kích hoạt quá mức MR có thể dẫn đến viêm và xơ hóa, là những nguyên nhân chính dẫn đến sự tiến triển của bệnh thận mạn và tổn thương tim.

Vào tháng 7 năm 2021, FDA Hoa Kỳ đã phê duyệt Kerendia để điều trị bệnh nhân người lớn mắc bệnh thận mãn tính (CKD) và tiểu đường loại 2 (T2D). ), nguy cơ tử vong do tim mạch, nhồi máu cơ tim không tử vong và nhập viện vì suy tim. Kerendia đã được chấp thuận thông qua một quá trình xem xét ưu tiên. Hiện tại, loại thuốc này cũng đang được Liên minh Châu Âu, Trung Quốc và một số quốc gia khác xem xét theo quy định.

Điều đáng nói là Kerendia là MRA chọn lọc không steroid đầu tiên cho kết quả tích cực về thận và tim mạch ở bệnh nhân CKD và T2D. Bất chấp các phương pháp điều trị theo hướng dẫn, nhiều bệnh nhân CKD và T2D vẫn bị mất chức năng thận và có nguy cơ cao mắc các biến cố tim mạch. Cơ chế hoạt động của Kerendia khác với các liệu pháp hiện có. Bằng cách ngăn chặn sự kích hoạt quá mức của MR, thuốc có thể trực tiếp nhắm mục tiêu viêm và xơ hóa để trì hoãn sự tiến triển của bệnh.