Jakavi / Jakafi có hiệu quả trong điều trị bệnh mãn tính ghép giáp với vật chủ (GvHD)! - 1/2

Novartis và đối tác Incyte gần đây đã cùng công bố đánh giá kết quả tích cực của nghiên cứu REACH3 giai đoạn 3 quan trọng (NCT03112603) của chất ức chế JAK1 / 2 đường uống Jakavi / Jakafi (ruxolitinib) trong điều trị bệnh ghép-vật chủ mãn tính kháng steroid (GvHD) Nó đã được xuất bản trên tạp chí y tế quốc tế hàng đầu" Tạp chí Y học New England" (NEJM), với tiêu đề của bài báo: Ruxolitinib cho bệnh Ghép nối mạn tính do Glucocorticoid-kháng vật chủ-chống lại vật chủ.

REACH3 được đồng tài trợ bởi Novartis và Incyte. Đây là một nghiên cứu ngẫu nhiên, nhãn mở, đa trung tâm giai đoạn 3 dành cho những trẻ em đã phát triển bệnh ghép-vật chủ mãn tính kháng steroid hoặc phụ thuộc steroid (GvHD) sau khi được cấy ghép tế bào gốc đồng sinh. (≥12 tuổi) và bệnh nhân người lớn. Dữ liệu cho thấy rằng so với liệu pháp tốt nhất hiện có (BAT), ruxolitinib cải thiện đáng kể tiên lượng của bệnh nhân mắc bệnh GvHD mãn tính kháng thuốc / phụ thuộc steroid, bao gồm cải thiện khả năng sống sót không thất bại (FFS) và các triệu chứng được bệnh nhân báo cáo. Phân tích phân nhóm mới cho thấy ở tuần điều trị thứ 24, ruxolitinib cho thấy tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) cao hơn ở tất cả các phân nhóm chính (bao gồm cả sự tham gia của cơ quan ban đầu) so với BAT.

GvHD mãn tính là một căn bệnh nguy hiểm đến tính mạng. Đây là một biến chứng lâu dài của việc cấy ghép tế bào gốc có thể ảnh hưởng đến nhiều cơ quan. Khoảng một nửa số bệnh nhân được điều trị bằng steroid đầu tiên sẽ phát triển chứng kháng thuốc / phụ thuộc steroid. Điều đáng nói là ruxolitinib là loại thuốc đầu tiên cho thấy hiệu quả trong điều trị GvHD mạn tính kháng thuốc / phụ thuộc steroid trong các thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên quy mô lớn.

ruxolitiniblà chất ức chế JAK1 / JAK2 tiên phong, được bán bởi Incyte ở Hoa Kỳ (tên thương mại Jakafi) và Novartis được phép bán nó bên ngoài Hoa Kỳ (tên thương mại Jakavi). Theo kết quả của nghiên cứu REACH3, Incyte đã đệ trình Đơn đăng ký Thuốc mới Bổ sung (sNDA) từ Jakafi cho FDA Hoa Kỳ để điều trị cho trẻ em (≥12 tuổi) và bệnh nhân người lớn mắc bệnh GvHD mãn tính không chịu được steroid. Hiện tại, sNDA này đang được FDA xem xét và ngày hành động mục tiêu là ngày 22 tháng 9 năm 2021. Đối với Novartis, việc đệ trình theo quy định đối với Jakavi để điều trị GvHD cấp tính và mãn tính bên ngoài Hoa Kỳ đang được tiến hành.

Tiến sĩ Robert Zeiser, Khoa Huyết học, Ung thư và Cấy ghép Tế bào gốc, Bệnh viện Đại học Freiburg, Đức, cho biết: “Những bệnh nhân mắc bệnh GVHD mãn tính trải qua các triệu chứng nghiêm trọng và đe dọa tính mạng ở các cơ quan khác nhau của cơ thể, điều này khiến bệnh trở nên khó khăn hơn. điều trị và làm tăng tiên lượng xấu. Thông qua những kết quả mới này của nghiên cứu REACH3, chúng ta có thể thấy rõ hơn những lợi ích điều trị củaruxolitinibnhư một tiêu chuẩn chăm sóc mới tiềm năng ở bệnh nhân GvHD mãn tính không đáp ứng với steroid đầu tay."