Menarini Elzonris đã được phê duyệt ở EU: Điều trị khối u tế bào đuôi gai Blastic Plasmacytoid (BPDCN)!

Menarini Group là một công ty dược phẩm và chẩn đoán tư nhân của Ý. Gần đây, công ty thông báo rằng Ủy ban Châu Âu (EC) đã phê duyệt Elzonris (tagraxofusp) như một liệu pháp bổ sung để điều trị đầu tay cho bệnh nhân trưởng thành mắc khối u tế bào đuôi gai blastic plasmacytoid (BPDCN). BPDCN là một bệnh lý ác tính về huyết học với tiên lượng rất xấu. Việc phê duyệt dựa trên thử nghiệm lâm sàng tiềm năng lớn nhất từng được thực hiện trên bệnh nhân BPDCN chưa từng được điều trị (ngây thơ) và trước đó đã được điều trị (đã điều trị).

Điều đáng nói là Elzonris là loại thuốc đầu tiên và duy nhất để điều trị BPDCN được phê duyệt ở châu Âu và là liệu pháp nhắm mục tiêu CD123 đầu tiên được phê duyệt ở châu Âu. Trước đây, Elzonris đã được cấp một loại thuốc dành cho trẻ mồ côi ở châu Âu, và việc phê duyệt loại thuốc này sẽ giải quyết các nhu cầu y tế cao chưa được đáp ứng trong lĩnh vực này. BPDCN là một khối u ác tính hiếm gặp và mạnh, và không có phương pháp điều trị nào được chấp thuận ở EU trước đây.

Giám đốc điều hành Tập đoàn Menarini Elcin Barker Ergun cho biết:" Sự chấp thuận này là một cột mốc quan trọng đối với bệnh nhân BPDCN ở Châu Âu. Những bệnh nhân này sẽ có cơ hội đầu tiên được hưởng lợi từ điều trị Elzonris. Việc phê duyệt loại thuốc này sẽ Tạo ra một thay đổi lớn trong điều trị BPDCN vì nó cung cấp cho các bác sĩ lâm sàng một liệu pháp nhắm mục tiêu để giúp bệnh nhân. Chúng tôi đang làm việc chăm chỉ để ra mắt Elzonris ở Châu Âu trong thời gian sớm nhất có thể."

Elzonris là một liệu pháp nhắm mục tiêu cho CD123, lần đầu tiên được thương mại hóa bởi Stemline Therapeutics tại Hoa Kỳ. Công ty hiện là một phần của Tập đoàn Menarini. Theo các điều khoản của việc mua lại, các cổ đông của Stemline đã nhận được một quyền không thể giao dịch hoặc có giá trị (CVR). Sau khi được sự chấp thuận của Ủy ban Châu Âu, sau khi hoàn thành đợt bán Elzonris đầu tiên ở bất kỳ quốc gia EU-5 nào, mỗi cổ đông sẽ nhận được $ 1,00 tiền mặt cho mỗi cổ phiếu.

Elzonris đã được FDA Hoa Kỳ phê duyệt vào tháng 12 năm 2018 để điều trị cho trẻ em và người lớn BPDCN từ 2 tuổi trở lên, bao gồm cả bệnh nhân BPDNC chưa được điều trị (chưa từng điều trị) và đã được điều trị (đã điều trị). Điều đáng nói là sự chấp thuận này khiến Elzonris trở thành loại thuốc đầu tiên được phê duyệt để điều trị BPDCN và là loại thuốc nhắm mục tiêu CD123 đầu tiên được phê duyệt.

BPDCN là một khối u ác tính huyết học tích cực và hiếm gặp với tiên lượng xấu. Đây là một lĩnh vực điều trị với nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Các đặc điểm của BPDCN có thể giống với một số bệnh, hoặc nó có thể bị chẩn đoán nhầm thành một số bệnh, bao gồm bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML), u lympho không Hodgkin (NHL), bệnh bạch cầu lymphocytic cấp tính (ALL), và hội chứng loạn sản tủy Bệnh, bệnh u tủy mãn tính bệnh bạch cầu (CML) và các khối u ác tính khác có biểu hiện trên da. BPDCN thường được tìm thấy trong tủy xương và / hoặc da, và cũng có thể liên quan đến các hạch bạch huyết và cơ quan nội tạng. Chẩn đoán BPDCN dựa trên bộ ba chẩn đoán miễn dịch CD123, CD4 và CD56. CD123 (IL-3R) là dấu hiệu quan trọng để xác định BPDCN và là mục tiêu đang phát triển nhanh chóng trong các nghiên cứu điều trị ung thư khác nhau.

Elzonris là độc tố tế bào hướng CD123, được thiết kế đặc biệt cho mục tiêu CD123. Thuốc là sự kết hợp tái tổ hợp giữa IL-3 của người và độc tố bạch hầu cắt ngắn (DT). Miền IL-3 có thể chuyển đổi các đoạn DT gây độc tế bào. Hướng dẫn các tế bào khối u biểu hiện CD123. Sau khi được tế bào khối u xâm nhập vào bên trong, Elzonris có thể ức chế không thể đảo ngược sự tổng hợp protein và gây ra quá trình chết rụng tế bào đích.

Hiện tại, Elzonris cũng đang được đánh giá trong các thử nghiệm lâm sàng khác để điều trị các chỉ định dương tính khác với CD123, bao gồm: bệnh bạch cầu nguyên bào tủy mạn tính (CMML), bệnh xơ hóa tủy (MF) và các chỉ định khác đã được lên kế hoạch.