Thuốc mới cho tâm thần phân liệt! Công ty trị liệu nội tế bào, Caplyta (lumateperone), đã được FDA Hoa Kỳ chấp thuận

Liệu pháp nội bào (ICT) là một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào phát triển các liệu pháp cải tiến cho các bệnh của hệ thống thần kinh trung ương (CNS). Gần đây, công ty đã thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Caplyta (lumateperone) để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bị tâm thần phân liệt. Công ty dự kiến sẽ tung Caplyta ra thị trường vào cuối quý 1 năm 2020.

Về mặt thuốc, liều khuyến cáo của Caplyta là 42mg, mỗi ngày một lần, uống cùng với thức ăn và không cần chuẩn độ liều. Cần lưu ý rằng nhãn thuốc của Caplyta có cảnh báo hộp đen cho thấy bệnh nhân mắc chứng rối loạn tâm thần liên quan đến chứng mất trí có nguy cơ tử vong cao khi điều trị bằng thuốc chống loạn thần. Caplyta không được chấp thuận để điều trị bệnh nhân tâm thần liên quan đến chứng mất trí nhớ.

Hiệu quả của Caplyta 42mg đã được chứng minh trong hai thử nghiệm đối chứng giả dược với sự khác biệt có ý nghĩa thống kê về điểm số chung của điểm cuối chính, thang đo triệu chứng dương tính và âm tính (PANSS). Các tác dụng phụ phổ biến nhất của liều Caplyta được đề nghị so với giả dược (≥5% và gấp đôi so với giả dược) bao gồm buồn ngủ / an thần (24% so với 10%) và khô miệng (6% so với 2%).

Trong dữ liệu tổng hợp từ các nghiên cứu ngắn hạn, tăng cân, đường huyết lúc đói, triglyceride và cholesterol toàn phần ở nhóm Caplyta và giả dược tương tự như sự thay đổi trung bình ở mức cơ bản. Tỷ lệ mắc các triệu chứng ngoại tháp là 6,7% ở nhóm Caplyta và 6,3% trong nhóm giả dược.

Chủ tịch và giám đốc điều hành CNTT, Tiến sĩ Sharon Mates nói: "Chúng tôi tin tưởng rằng Caplyta sẽ cung cấp cho các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe một lựa chọn điều trị mới, an toàn và hiệu quả sẽ giúp hàng triệu người trưởng thành bị tâm thần phân liệt. Sự chấp thuận đánh dấu đỉnh cao của nhiều năm nghiên cứu khoa học. đặc biệt biết ơn bệnh nhân, người chăm sóc họ và các chuyên gia chăm sóc sức khỏe đã đóng góp cho sự phát triển của Caplyta. "

Tâm thần phân liệt là một loại bệnh tâm thần nghiêm trọng ảnh hưởng đến khoảng 2,4 triệu người Mỹ bị tâm thần phân liệt là đặc điểm của các biểu hiện lâm sàng khác nhau của các triệu chứng tâm thần cấp tính, bao gồm ảo giác và ảo tưởng, thường phải nhập viện vì điều trị bệnh này là mãn tính và suốt đời, thường là phải nhập viện. kèm theo trầm cảm và chức năng xã hội và khả năng nhận thức dần dần bệnh nhân tâm thần phân liệt thường do các tác dụng phụ như tăng cân và rối loạn vận động và ngừng điều trị.

Thành phần dược phẩm hoạt động của Caplyta là lumateperone, một loại thuốc phân tử nhỏ hạng nhất có thể điều chỉnh chọn lọc và đồng thời serotonin, dopamine và glutamate, ba con đường dẫn truyền thần kinh liên quan đến các bệnh nghiêm trọng. Không giống như các thuốc tâm thần phân liệt hiện có, lumateperone là một chất điều chế protein phosphat thụ thể dopamine (DPPM) mà ACTS là một chất chủ vận từng phần trước khi tiêm và một chất đối kháng sau synap trên thụ thể D2.

Cơ chế này, cùng với các tương tác tiềm năng với các thụ thể 5-ht2a, chất vận chuyển serotonin và thụ thể D1, cũng như điều hòa glutamate gián tiếp, có thể góp phần vào hiệu quả của lumateperone trong một loạt các triệu chứng tâm thần, với chức năng tâm lý xã hội được cải thiện và khả năng chịu đựng tốt. Hợp chất này có khả năng mang lại lợi ích cho bệnh nhân mắc một loạt các rối loạn tâm thần kinh và các bệnh thoái hóa thần kinh.

công thức cấu trúc lumateperone

Tại Hoa Kỳ, FDA đã cấp tình trạng theo dõi nhanh lumateperone để điều trị bệnh tâm thần phân liệt vào tháng 11 năm 2017. Ngoài bệnh tâm thần phân liệt, CNTT cũng đang phát triển lumateperone để điều trị các rối loạn tâm thần khác, bao gồm rối loạn hành vi ở bệnh nhân sa sút trí tuệ, bệnh Alzheimer, trầm cảm, và các rối loạn thần kinh và thần kinh khác.

Vào tháng 7, lumateperone là kết quả hàng đầu của hai nghiên cứu lâm sàng giai đoạn III (Nghiên cứu 401, Nghiên cứu 404) sử dụng liệu pháp thuốc đơn lẻ cho rối loạn lưỡng cực I hoặc trầm cảm lớn liên quan đến lưỡng cực ii. Dữ liệu cho thấy lumateperone 42mg đạt điểm cuối chính để cải thiện trầm cảm (p <0,001) và="" điểm="" cuối="" thứ="" yếu="" quan="" trọng="" để="" cải="" thiện="" mức="" độ="" trầm="" cảm="" (p=""><0,001) trong="" nghiên="" cứu="" 404="" so="" với="" nhóm="" giả=""> Tuy nhiên, trong nghiên cứu 401, cả hai liều lumateperone (42mg và 28mg) đều không đạt đến điểm cuối chính vì đáp ứng lâm sàng cao trong nhóm giả dược. Lumateperone cho thấy sự an toàn và dung nạp tốt trong 2 nghiên cứu.