Thuốc miễn dịch mới Spesolimab có được chỉ định thuốc điều trị đột phá CDE

Gần đây, Boehringer Ingelheim tuyên bố rằng thuốc miễn dịch mới Spesolimab đang được phát triển đã được Trung tâm Đánh giá Thuốc (CDE) của Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia công nhận là một loại thuốc điều trị đột phá để điều trị bệnh vẩy nến mủ tổng quát (GPP).

Trình độ thuốc điều trị đột phá được thiết lập để tăng tốc độ phát triển các loại thuốc mới cho các bệnh nghiêm trọng đã được chứng minh trong các thử nghiệm tiền lâm sàng về hiệu quả hoặc an toàn để tốt hơn đáng kể so với các phương pháp điều trị hiện có. CDE là loại thuốc điều trị đột phá cho Spesolimab. Việc xác định dựa trên hiệu suất vượt trội của nó trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I và giai đoạn II.

GPP không đơn giản như bệnh vẩy nến thông thường

GPP là một bệnh viêm toàn thân hiếm gặp và đe dọa tính mạng. Các biểu hiện lâm sàng là nhiều mụn mủ vô trùng cấp tính trên cơ sở ban đỏ, được phân bố dày đặc và rộng rãi, và các mụn mủ hợp nhất để tạo thành một hồ mủ bong tróc, kèm theo sốt, đau cơ, bạch cầu và các triệu chứng ngộ độc khác. GPP có thể tái phát nhiều lần và cấp tính, hoặc nó có thể dai dẳng. Nó có thể đi kèm với tổn thương gan và thận, hoặc nó có thể đe dọa tính mạng do nhiễm trùng thứ cấp và suy nội tạng.

Theo các báo cáo trước đây của đất nước tôi, tỷ lệ mắc bệnh vẩy nến ở Trung Quốc là 0,123%, và loại mủ chiếm 0,69% bệnh nhân vảy nến2. Một nghiên cứu dịch tễ học dựa trên cơ sở dữ liệu bảo hiểm y tế đô thị cho thấy tỷ lệ mắc GPP thô trong năm 2016 là 1,40 trên 100.000 người-năm3. Các lựa chọn điều trị hiện tại cho GPP là cực kỳ hạn chế, và bệnh nhân có nhu cầu cấp bách cho các lựa chọn điều trị nhanh chóng, mạnh mẽ và lâu dài.

Ở nước ta, nhận thức của công chúng về GPP là không đủ nghiêm trọng, điều này không chỉ trì hoãn việc chẩn đoán và điều trị sớm cho nhiều bệnh nhân, mà còn khiến các bệnh như vậy không có trong danh mục bệnh hiếm gặp. Bệnh nhân và gia đình của họ bị gánh nặng bởi cái bóng của căn bệnh và mang một tâm lý rất lớn. Và áp lực kinh tế.

Lần xuất hiện đầu tiên của Spesolimab

Spesolimab là một kháng thể đơn dòng IL-36R có thể ngăn chặn hoạt động của thụ thể interleukin-36 (IL-36R) và là phương pháp điều trị đầu tiên thuộc loại này đang được phát triển. Thụ thể Interleukin-36 là một con đường tín hiệu trong hệ thống miễn dịch, có thể đóng một vai trò trong nhiều bệnh viêm bao gồm GPP.

Kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I của Spesolimab đã được công bố trên Tạp chí Y học New England (NEJM) vào tháng 3 năm 2019. Dữ liệu cho thấy Spesolimab có thể cải thiện đáng kể các triệu chứng của bệnh vẩy nến mủ tổng quát: 7 bệnh nhân bị tấn công cấp tính từ trung bình đến nặng của GPP sau khi sử dụng Spesolimab, các triệu chứng của họ được cải thiện nhanh chóng.

Dựa trên kết quả tích cực của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I của Spesolimab cho các chỉ định GPP, thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II quan trọng toàn cầu đã được đưa ra vào tháng 5 năm 2020. Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II ở Trung Quốc được dẫn dắt bởi Bệnh viện Huashan trực thuộc Đại học Phúc Đán để đánh giá hiệu quả và sự an toàn của Spesolimab trong điều trị bệnh nhân GPP bị các cuộc tấn công cấp tính từ trung bình đến nặng. Kết quả của thử nghiệm lâm sàng này sẽ được công bố trong tương lai gần. Thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn IIb của Trung Quốc được tiến hành cùng lúc được dẫn dắt bởi Bệnh viện liên kết thứ hai của Đại học Chiết Giang để đánh giá hiệu quả và sự an toàn của Spesolimab trong việc ngăn ngừa sự khởi phát của bệnh nhân có tiền sử GPP.

Boehringer Ingelheim hiện đang phát triển thuốc để điều trị một loạt các chỉ định bệnh miễn dịch. Ngoài GPP, các bệnh về da còn bao gồm Palmoplantar Pustulosis (PPP), Hidradenitis Suppurativa (HS) và viêm da dị ứng (AtD), trong đó GPP là chỉ định có tiến bộ nhanh nhất trong nghiên cứu và phát triển.

Tiến sĩ Zhang Wei, Trưởng khoa Y học và R & Lâm sàng của Boehringer Ingelheim Greater China, cho biết: "Chứng nhận trình độ thuốc đột phá này là một cột mốc quan trọng trong quá trình phát triển của Spesolimab. Sự khẳng định của việc điều trị bệnh vẩy nến mủ tổng quát (GPP). Điều đáng nói là, nhờ thực hiện chiến lược "Trung Quốc quan trọng", Trung Quốc đã tham gia thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II toàn cầu và trở thành địa điểm quan trọng của thử nghiệm. Điều này làm cho tốc độ phát triển của Spesolimab ở Trung Quốc và thế giới được đồng bộ hóa. Chúng tôi có kế hoạch nộp đơn đăng ký niêm yết tại Trung Quốc và thế giới vào tháng 10 năm nay và mong muốn nó được chấp thuận để niêm yết tại Trung Quốc càng sớm càng tốt, mang lại lợi ích cho bệnh nhân GPP!"