Novartis gửi lại ứng dụng tiếp thị của thuốc hạ cholesterol Inclisiran tại Hoa Kỳ Bằng cách chuyển sản xuất

Vào tháng 12 năm ngoái, FDA đã từ chối thuốc hạ cholesterol siRNA của Novartis Leqvio (inclisiran) do không có khả năng hoàn thành việc kiểm tra tại chỗ đúng hạn. Vài ngày trước, công ty tuyên bố rằng họ đã gửi lại đơn đăng ký Leqvio cho FDA và cung cấp một địa điểm sản xuất mới.

Leqvio là một loại thuốc RNA (siRNA) can thiệp nhắm vào PCSK9. Nó hoạt động bằng cách ngăn chặn sự tổng hợp PCSK9 trong gan. Là một loại thuốc điều trị bệnh mãn tính, Leqvio chỉ cần được dùng sáu tháng một lần. Bây giờ, công ty đang chuyển sản xuất thành phẩm của thuốc từ nhà máy của nhà thầu Corden Pharma ở Ý đến nhà máy nội bộ ở Schaftenau, Áo. Được biết, trước khi FDA từ chối, công ty đã bắt đầu chuyển giao công nghệ cho nhà máy ở Áo. Giám đốc điều hành của công ty cho biết công ty đã hoàn thành việc chuyển nhượng vào tháng 4 năm nay. Mặc dù Leqvio đã bị FDA từ chối vào tháng 12 năm ngoái, thị trường EU đã bày tỏ sự chấp thuận đối với loại thuốc này gần như cùng một lúc. Leqvio trở thành loại thuốc siRNA đầu tiên và duy nhất được phê duyệt ở châu Âu khi nhà máy Ý là nhà máy sản xuất.

Leqvio là sản phẩm cốt lõi mà Novartis mua lại từ Medicines Pharmaceuticals với chi phí 9,7 tỷ USD vào năm 2019. Vào thời điểm đó, Novartis kỳ vọng Leqvio sẽ nhanh chóng gia nhập thị trường và tạo ra doanh số trong tương lai. Vào thời điểm đó, một số chuyên gia trong ngành bày tỏ lo ngại về giá trị của thuốc vì các loại thuốc kháng thể khác nhắm vào Repatha của PCSK9-Amgen, Sanofi và Praluent của Regeneron, tất cả đều không đáp ứng được kỳ vọng bán hàng do cuộc chiến giá cả.

Ngoài việc từ chối liên quan đến xác minh sản xuất, đại dịch vương miện mới cũng đã ảnh hưởng đến một thử nghiệm quan trọng của thuốc. Dịch bệnh vương miện mới đã làm chậm việc tuyển dụng bệnh nhân người Anh và Novartis đã hoãn thử nghiệm kết quả tim mạch quan trọng ORION-4 từ năm 2024 đến năm 2026.

Hiện tại, dữ liệu của Leqvio chỉ có thể cho thấy rằng nó có thể làm giảm mức cholesterol có hại. Tuy nhiên, mục tiêu thực sự của thuốc kháng thể chống lại PCSK9 nên là giảm các biến cố tim mạch nguy hiểm, chẳng hạn như đau tim và đột quỵ. Về vấn đề này, Leqvio cũng cần thêm dữ liệu thử nghiệm lâm sàng để hỗ trợ.

Novartis đã ra mắt Leqvio ở Đức và Áo vào tháng 2 năm nay cho những bệnh nhân có nguy cơ tim mạch cực kỳ cao. Công ty cũng đã ký một thỏa thuận hợp tác với Dịch vụ Y tế Quốc gia Anh (NHS) để quảng bá thuốc ở Anh. Trong trường hợp không có dữ liệu kết quả, công ty đang thảo luận về các thỏa thuận truy cập tương tự với các nước EU.