Ocaliva (OCA, Axit Obeticholic) đã bị hoãn lần thứ ba tại Hoa Kỳ, và vị trí hàng đầu của Intercept vẫn không thay đổi!

Intercept Pharma là một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào phát triển và thương mại hóa các liệu pháp mới để điều trị các bệnh gan tiến triển, không do virus. Gần đây, công ty đã thông báo rằng, dựa trên các cuộc thảo luận vào đầu tuần trước, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã thông báo cho công ty rằng cuộc họp ủy ban tư vấn (AdCom), dự kiến ​​diễn ra vào tháng 6 9, {{ 2}}, đã bị hoãn lại Nội dung cuộc họp liên quan đến thuốc của công ty' thuốc Ocaliva (axit obeticholic, OCA, axit obeticholic) để điều trị viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH) do xơ gan ứng dụng thuốc mới (NDA). Sau khi tin tức được phát hành, giá cổ phiếu của' đã giảm 15%.

Sự chậm trễ là do nhu cầu của FDA để xem xét dữ liệu bổ sung mà công ty dự định sẽ nộp trong tuần này. FDA đã chỉ ra rằng họ sẽ thiết lập một ngày AdCom mới trong tương lai gần. Giờ đây, việc đánh chặn dự đoán rằng đánh giá của NDA của FDA sẽ vượt quá ngày hành động mục tiêu của tháng 6 26, 2020 trong"e; Đạo luật về phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA)"e;.

Vào cuối tháng 11 2019, FDA đã chấp nhận Ocaliva' NDA và được xem xét ưu tiên. Ứng dụng NDA tăng tốc phê duyệt Ocaliva trong điều trị xơ hóa do viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH). Vào thời điểm đó, FDA đã chỉ định ngày mục tiêu PDUFA là tháng 3 26, 2020.

Điều đáng nói là sự chậm trễ này không phải là lần đầu tiên nó bị trì hoãn. Trên thực tế, nó đã bị hoãn 2 lần trước. Lần đầu tiên là vào giữa tháng 12 2019. Intercept thông báo rằng FDA đã thông báo cho công ty rằng họ đã hoãn thời gian dự kiến ​​của cuộc họp AdCom đến tháng 4 22, 2020 và ngày mục tiêu PDUFA sẽ được gia hạn theo đó. Lần thứ hai là vào cuối tháng 3 2020, Intercept một lần nữa tuyên bố rằng FDA đã trì hoãn cuộc họp AdCom cho đến tháng 6 9 do dịch bệnh viêm phổi coronavirus (COVID-19) mới. Sự chậm trễ mới nhất này cũng là sự chậm trễ thứ ba.

Trong 2 năm trước, nhiều đối thủ trong lĩnh vực NASH đã phải chịu những thất bại, bao gồm cả Gilead Science, do đó, vị trí hàng đầu của Intercept không thay đổi. Sự chậm trễ mới nhất sẽ không để các đối thủ khác thắng thế.

Tại Hoa Kỳ, NASH dự kiến ​​sẽ trở thành nguyên nhân chính của ghép gan ngay sau khi 2020. Nếu được chấp thuận, Ocaliva sẽ là phương pháp đầu tiên có thể được sử dụng để điều trị bệnh nhân bị xơ gan do NASH. Điều đặc biệt đáng nói là về mặt NASH, OCA là loại thuốc nghiên cứu duy nhất được FDA cấp giấy chứng nhận chất lượng thuốc đột phá (BTD). Đây cũng là loại thuốc nghiên cứu đầu tiên trên thế giới được đưa vào và là người đầu tiên hoàn thành thành công thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III. .

Vào tháng 12 2019, kết quả tích cực của phân tích giữa kỳ của nghiên cứu ĐĂNG KÝ Giai đoạn III đánh giá Ocaliva (axit obeticholic, OCA) trong điều trị xơ hóa do viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH) đã được công bố trên The Lancet ( Đầu ngón). Đây cũng là ấn phẩm được đánh giá ngang hàng đầu tiên để đánh giá kết quả tích cực của một nghiên cứu lâm sàng chính về một loại thuốc điều tra cho NASH.

Nghiên cứu được thực hiện ở những bệnh nhân bị xơ gan giai đoạn 2 hoặc 3 do NASH và đánh giá hiệu quả và độ an toàn của hai liều OCA (10 mg và 25 mg một lần hàng ngày) liên quan đến giả dược.

Trong phân tích hiệu quả chính, ở phân tích giữa kỳ 18 tháng được lên kế hoạch trước, so với giả dược, điểm cuối hàng ngày của liều 25 mg 0CA đã đạt đến sự cải thiện xơ hóa (giai đoạn ≥ 1 ) và NASH không làm xấu đi điểm cuối chính (p=0. 0002). Ngoài ra, so với nhóm giả dược, tỷ lệ bệnh nhân cao hơn trong nhóm điều trị OCA liều 25 đạt đến điểm cuối chính là loại bỏ NASH và không làm xấu đi tình trạng xơ gan.

Zobair M. Younossi, giáo sư và trưởng bộ phận y tế của Trường Y khoa Innova Fairfax, chủ tịch ủy ban điều hành REGENERATE, đồng thời là tác giả đầu tiên của bài báo, cho biết:&trích dẫn; Nghiên cứu giai đoạn III tích cực đầu tiên trong lĩnh vực NASH đại diện cho lĩnh vực gan này. Một lưu vực thực sự. Hiệu quả chống xơ hóa được quan sát sau 18 tháng điều trị OCA trong nghiên cứu ĐĂNG KÝ là đặc biệt có ý nghĩa vì xơ hóa là yếu tố dự báo mô học quan trọng nhất của suy gan và tử vong ở bệnh nhân NASH.&trích dẫn;

Ocaliva là một chất chủ vận thụ thể X xa (FXR). FXR là một thụ thể hạt nhân thể hiện ở gan và ruột non. Nó là một chất điều hòa chính của axit mật, viêm, xơ hóa và con đường trao đổi chất. Tại Hoa Kỳ, Ocaliva đã được chấp thuận niêm yết vào tháng 5 2016 để điều trị viêm đường mật mật nguyên phát (PBC). Hiện tại, Ocaliva đang được phát triển để điều trị nhiều bệnh gan mạn tính khác, bao gồm NASH, viêm đường mật xơ cứng tiên phát và viêm đường mật.

Viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH) là một bệnh gan tiến triển nghiêm trọng do tích tụ quá nhiều mỡ gan gây viêm mãn tính, dẫn đến xơ hóa tiến triển (sẹo), có thể dẫn đến xơ gan, suy gan, ung thư gan và tử vong. Xơ hóa tiên tiến có liên quan đến sự gia tăng đáng kể về tỷ lệ mắc bệnh và tử vong liên quan đến gan ở bệnh nhân NASH.

Theo"e; Nature"e; tạp chí, NASH đã trở thành nguyên nhân phổ biến thứ hai của ghép gan sau viêm gan C mãn tính ở Hoa Kỳ và được dự kiến ​​sẽ trở thành nguyên nhân hàng đầu trong 2020. Hiện tại, thị trường NASH đã đạt tới 40 tỷ USD. Tuy nhiên, mặc dù các nhu cầu y tế khẩn cấp, cho đến nay không có loại thuốc nào được chấp thuận để điều trị NASH.