Sofatinib đã được chấp thuận cho một chỉ định mới: Điều trị các khối u thần kinh nội tiết tuyến tụy nâng cao!

HUTCHMED gần đây đã thông báo rằngsurufatinibđã được Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA) của Trung Quốc chính thức phê duyệt để điều trị các khối u nội tiết tuyến tụy tiên tiến (pNETs). Sự chấp thuận này là đơn đăng ký niêm yết thuốc mới thứ hai được phê duyệt cho Sofatinib sau khi Sofatinib được phê duyệt để điều trị các khối u nội tiết thần kinh không tuyến tụy tiên tiến (epNETs) ở Trung Quốc vào tháng 12 năm 2020. Sofatinib được bán dưới tên thương mại Sulanda® tại thị trường Trung Quốc.

Sự chấp thuận này dựa trên kết quả của thử nghiệm lâm sàng SANET-p giai đoạn 3 của Trung Quốc (số đăng ký Clinicaltrials.gov NCT02589821) của Sofatinib ở những bệnh nhân có khối u thần kinh nội tiết tuyến tụy tiến triển. Nghiên cứu đã đạt được điểm cuối chính xác định trước về thời gian sống sót không tiến triển (PFS) thành công trong phân tích tạm thời được thiết lập trước và kết thúc nghiên cứu sớm. Kết quả tích cực của nghiên cứu SANET-p đã được công bố dưới dạng báo cáo miệng tại cuộc họp thường niên của Hiệp hội Ung thư Y tế Châu Âu (ESMO) vào tháng 9 năm 2020, đồng thời được công bố trên tạp chí The Lancet Oncology.

Kết quả cho thấy so với nhóm dùng giả dược, nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong của bệnh nhân pNET trong nhóm điều trị bằng sofatinib đã giảm đáng kể 51%. PFS trung bình của bệnh nhân trong nhóm điều trị bằng sofatinib là 10,9 tháng và của bệnh nhân trong nhóm giả dược là 3,7 tháng (HR=0,491; KTC 95%: 0,391-0,755; p=0,0011). Lợi ích đã được quan sát thấy ở hầu hết các phân nhóm chính của bệnh nhân có khối u thần kinh nội tiết tuyến tụy. Trong nghiên cứu này, Sofatinib có độ an toàn có thể kiểm soát được và phù hợp với các quan sát trong các nghiên cứu trước đây. Đa số bệnh nhân dung nạp tốt với điều trị. Tỷ lệ gián đoạn điều trị ở nhóm dùng sofatinib do các tác dụng phụ trong quá trình điều trị là 10,6%, trong khi của nhóm giả dược là 6,8%.

Nghiên cứu SANET-p kết quả điểm cuối chính

Vào ngày 30 tháng 12 năm 2020, Sofatinib đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Quốc gia phê duyệt để điều trị các khối u nội tiết thần kinh không tụy. Việc phê duyệt dựa trên kết quả của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III SANET-ep của Trung Quốc (số đăng ký Clinicaltrials.gov NCT02588170) của Sofatinib để điều trị bệnh nhân bị u nội tiết thần kinh không tuyến tụy. Nghiên cứu đã đạt được thành công điểm cuối chính được chỉ định trước của PFS trong phân tích tạm thời được chỉ định trước. Kết quả tích cực của nghiên cứu SANET-ep đã được công bố dưới dạng báo cáo miệng tại cuộc họp thường niên của Hiệp hội Ung thư Y tế Châu Âu (ESMO) năm 2019 và được công bố trên tạp chí The Lancet Oncology vào tháng 9 năm 2020.

Kết quả cho thấy so với nhóm dùng giả dược, nguy cơ bệnh tiến triển hoặc tử vong ở nhóm điều trị bằng sofatinib đã giảm đáng kể 67%. PFS trung bình của bệnh nhân trong nhóm điều trị bằng sofatinib kéo dài đáng kể đến 9,2 tháng, so với 3,8 tháng ở bệnh nhân ở nhóm giả dược (HR=0,334; KTC 95%: 0,223-0,499; p< 0,0001).="" sofatinib="" có="" các="" đặc="" tính="" an="" toàn="" chấp="" nhận="" được.="" các="" tác="" dụng="" ngoại="" ý="" liên="" quan="" đến="" điều="" trị="" phổ="" biến="" nhất="" ở="" độ="" 3="" trở="" lên="" là="" tăng="" huyết="" áp="" (nhóm="" sofatinib:="" 36%;="" nhóm="" giả="" dược:="" 13%),="" protein="" niệu="" (nhóm="" sofantinib:="" 13%)="" bệnh="" nhân="" ở="" nhóm="" vantinib:="" 19%;="" bệnh="" nhân="" ở="" nhóm="" giả="" dược:="" 0%)="" và="" thiếu="" máu="" (bệnh="" nhân="" ở="" nhóm="" dùng="" sofatinib:="" 5%;="" bệnh="" nhân="" ở="" nhóm="" giả="" dược:="">

Kết quả điểm cuối chính của nghiên cứu SANET-ep

Tại Trung Quốc, ước tính sẽ có khoảng 71.300 khối u nội tiết thần kinh mới được chẩn đoán vào năm 2020. Theo ước tính về tỷ lệ mắc và tỷ lệ lưu hành ở Trung Quốc, có thể có tới 300.000 bệnh nhân u nội tiết thần kinh ở Trung Quốc.

Các khối u thần kinh nội tiết (NET) bắt nguồn từ các tế bào tương tác với hệ thần kinh hoặc các tuyến sản xuất hormone. Các khối u thần kinh nội tiết có thể bắt nguồn từ nhiều bộ phận của cơ thể, phổ biến nhất là ở đường tiêu hóa hoặc phổi, và có thể là khối u lành tính hoặc ác tính. NET thường được chia thành các khối u thần kinh nội tiết tuyến tụy (pNET) và khối u thần kinh nội tiết không tuyến tụy (epNET). Các liệu pháp nhắm mục tiêu được chấp thuận bao gồm Sutan® (sunitinib malate, chỉ để điều trị các khối u nội tiết thần kinh tuyến tụy) và để điều trị các khối u thần kinh nội tiết tuyến tụy và các khối u thần kinh nội tiết phổi hoặc tiêu hóa phi chức năng biệt hóa cao Phinto® (everolimus). Điều đáng chú ý là so với các khối u khác, bệnh nhân bị u nội tiết thần kinh có thời gian sống sót tương đối lâu hơn.

surufatiniblà một loại mới của chất ức chế tyrosine kinase đường uống với các hoạt động kép là chống hình thành mạch và điều hòa miễn dịch. Sofantinib có thể ngăn chặn sự hình thành mạch khối u bằng cách ức chế thụ thể yếu tố tăng trưởng nội mô mạch máu (VEGFR) và thụ thể yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi (FGFR), và có thể ức chế thụ thể yếu tố kích thích thuộc địa 1 (CSF-1R). Điều chỉnh các đại thực bào liên quan đến khối u và thúc đẩy phản ứng miễn dịch của cơ thể&# 39 đối với các tế bào khối u. Cơ chế kép độc đáo của Sofatinib' có thể tạo ra hoạt động hiệp đồng chống khối u, làm cho nó trở thành một lựa chọn lý tưởng để sử dụng kết hợp với các liệu pháp miễn dịch khác. Hutchison Medicine hiện sở hữu tất cả các quyền của Sofatinib trên toàn thế giới.