EU phê duyệt chương trình chung Symkevi và Kalydeco cho trẻ em từ 6-11 tuổi!

Vertex Dược phẩm là một nhà lãnh đạo toàn cầu trong điều trị xơ nang (CF). Gần đây đã thông báo rằng công ty thông báo rằng Ủy ban châu Âu (EC) đã phê duyệt việc mở rộng Symkevi (tezacaftor / ivacaftor) và Kalydeco(ivacaftor (ivacaftor))nhãn liệu pháp kết hợp để điều trị cho trẻ em bị xơ nang (CF) tuổi từ 6-11 năm, cụ thể Là trong gen CFTR: (1) bệnh nhân có 2 bản sao của đột biến F508del; (2) 1 bản sao của đột biến F508del và 1 bản sao của 14 đột biến có thể gây ra hoạt động CFTR còn lại Một đột biến (P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T). Ở châu Âu, liệu pháp kết hợp của Symkevi và Kalydeco trước đây đã được phê duyệt để điều trị bệnh nhân CF ≥12 tuổi mang các đột biến tương tự đã đề cập ở trên.

Với sự chấp thuận mới nhất này, liệu pháp kết hợp của Symkevi và Kalydeco sẽ cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân CF có đột biến đồng hợp tử trong F508del. Đối với bệnh nhân có một bản sao của đột biến F508del và một trong 14 đột biến chức năng còn lại, liệu pháp kết hợp sẽ cung cấp thuốc duy nhất để điều trị nguyên nhân nội bộ của bệnh nhân CF ở nhóm tuổi này (6-11 tuổi).

Tại Hoa Kỳ, sự kết hợp của tezacaftor / ivacaftor vàivacaftor (ivacaftor)(được bán trên thị trường dưới tên thương hiệu Symdeko) đã được phê duyệt vào tháng 2 năm 2018 cho bệnh nhân CF ≥12 tuổi và được phê duyệt vào tháng 6 năm 2019 để mở rộng dân số áp dụng cho bệnh nhân trẻ em CF 6 - 11 tuổi.

Reshma Kewalramani, MD, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Vertex, cho biết: "Thông qua sự chấp thuận này, trẻ em từ 6-11 tuổi ở châu Âu mang đột biến phổ biến nhất F508del sẽ có một kế hoạch điều trị mới và mang một số đột biến chức năng còn lại. Lần đầu tiên, trẻ em sẽ có một kế hoạch điều trị để giải quyết nguyên nhân gốc rễ của CF của họ. Sự chấp thuận hôm nay mang lại cho chúng tôi gần gũi hơn với mục tiêu cuối cùng là cung cấp thuốc cho tất cả các bệnh nhân CF.

Liệu pháp kết hợp Symkevi và Kalydeco sẽ có sẵn ngay lập tức cho bệnh nhân đủ điều kiện ở Đức và sẽ sớm có sẵn cho bệnh nhân ở các quốc gia đã ký một thỏa thuận bồi hoàn dài hạn sáng tạo với Vertex, bao gồm Vương quốc Anh, Đan Mạch và Cộng hòa Ireland. Ở tất cả các quốc gia khác, Vertex sẽ làm việc chặt chẽ với các cơ quan quản lý châu Âu để đảm bảo rằng bệnh nhân đủ điều kiện được điều trị.

CF là một bệnh di truyền hiếm gặp gây ra bởi đột biến gen CFTR gây ra khuyết tật chức năng protein CFTR hoặc xóa. Bệnh ảnh hưởng đến khoảng 75.000 người ở Bắc Mỹ, Châu Âu và Úc. Hiện nay, có khoảng 2.000 đột biến gen CFTR đã được phát hiện, trong đó đột biến F508del là nguyên nhân phổ biến nhất của CF, chiếm khoảng 45% tổng số bệnh nhân. Protein CFTR thường điều chỉnh vận chuyển ion trong màng tế bào, và đột biến gen có thể gây ra sự phá hủy hoặc mất chức năng của sản phẩm protein. Khi việc vận chuyển ion trong màng tế bào bị gián đoạn, độ nhớt của lớp phủ chất nhầy của một số cơ quan nhất định sẽ trở nên dày hơn. Một trong những tính năng chính của bệnh này là sự tích tụ chất nhầy dày trong đường hô hấp, có thể gây khó thở và nhiễm trùng lặp đi lặp lại, cuối cùng có thể dẫn đến tử vong. Độ tuổi khoảng 20 tuổi.

Một số đột biến có thể khiến protein CFTR không được xử lý hoặc gấp lại bình thường trong tế bào và thường không thể tiếp cận bề mặt tế bào. Các thành phần dược phẩm của Symdeko là tezacaftor và ivacaftor, trong đó tezacaftor nhằm mục đích giải quyết các khiếm khuyết trong việc vận chuyển và xử lý protein CFTR đột biến để nó có thể tiếp cận bề mặt tế bào; ivacaftor có thể làm tăng thời gian mà kênh protein CFTR vẫn mở trên màng tế bào và tăng cường hơn nữa chức năng của nó.

Tính đến thời điểm hiện tại, Vertex đã liệt kê 4 loại thuốc CF: Kalydeco .ivacaftor (ivacaftor)), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor và ivacaftor), Trikafta / Kaftrio (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor và ivacaftor), 3 loại thuốc đầu tiên Nó có thể điều trị khoảng 40.000 bệnh nhân trên toàn thế giới, chiếm khoảng 50% của tất cả các bệnh nhân CF. Liệu pháp ba liệu pháp trikafta/Kaftrio mới được phê duyệt có thể mở rộng phạm vi điều trị đến 90% bệnh nhân CF trên toàn thế giới.

Vào tháng 6 năm nay, cơ quan nghiên cứu thị trường dược phẩm EvaluatePhamra đã công bố một báo cáo dự đoán rằng Trikafta / Kaftrio sẽ trở thành một trong những loại thuốc TOP10 bán chạy nhất thế giới vào năm 2026, với doanh thu đạt 8,739 tỷ đô la Mỹ và tốc độ tăng trưởng kép hàng năm đáng kinh ngạc trong giai đoạn 2019-2026. 54.3%.