FDA Hoa Kỳ đã cấp chứng nhận liệu pháp đột phá ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) !

Alkeus Pharmaceuticals gần đây đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp ALK-001 (C20-D3-vitamin A) chỉ định điều trị đột phá (BTD) để điều trị bệnh Stargardt (STGD). Điều đáng nói là ALK-001 là loại thuốc duy nhất được phê duyệt để điều trị BTD bệnh Stargard. Hiện tại, không có phương pháp điều trị nào được phê duyệt cho bệnh Stargard. Trước đây, FDA đã cấp chỉ định thuốc mồ côi ALK-001 (ODD).

BTD là một kênh đánh giá thuốc mới của FDA, nhằm đẩy nhanh việc phát triển và xem xét các loại thuốc mới để điều trị các bệnh nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng, và có bằng chứng lâm sàng sơ bộ so với các loại thuốc điều trị hiện có, các loại thuốc mới có thể cải thiện đáng kể tình trạng của bệnh. Các loại thuốc thu được từ BTD có thể nhận được hướng dẫn chặt chẽ hơn bao gồm các quan chức cấp cao của FDA trong quá trình nghiên cứu và phát triển, và đủ điều kiện để xem xét cán và xem xét ưu tiên tiềm năng trong quá trình xem xét để đảm bảo rằng bệnh nhân được cung cấp các lựa chọn điều trị mới trong thời gian ngắn nhất.

ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) là một vitamin A biến đổi hóa học được sử dụng để điều trị một loạt các bệnh thoái hóa võng mạc. Thuốc được dùng mỗi ngày một lần và dữ liệu lâm sàng cho thấy ALK-001 có thể trì hoãn sự tiến triển của bệnh Stargard một cách an toàn trong khi vẫn duy trì lưu thông thị giác bình thường.

Bệnh Stargard là một bệnh thoái hóa võng mạc di truyền tiến triển có thể gây mất thị lực và mù lòa không thể đảo ngược. Đây là một căn bệnh hiếm gặp và nghiêm trọng. Các triệu chứng thường bắt đầu ở thời thơ ấu hoặc thanh thiếu niên. Hầu hết mọi bệnh nhân được chẩn đoán mắc bệnh này sẽ bị mù về mặt pháp lý.

FDA đã cấp ALK-001 BTD dựa trên đánh giá dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên mù đôi giai đoạn 2. Dữ liệu từ thử nghiệm này và các nghiên cứu đang diễn ra khác dự kiến sẽ được công bố vào cuối năm nay.

Ngoài bệnh Starger, các thử nghiệm lâm sàng của ALK-001 để điều trị cho bệnh nhân thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi khô (AMD) cũng đang được tiến hành. Tại Hoa Kỳ, AMD là nguyên nhân số một gây mù lòa không thể lường trước.

Tiến sĩ Leonide Saad, Giám đốc điều hành của Alkeus Pharmaceuticals, cho biết: "Đạt được một chỉ định điều trị đột phá là một cột mốc biến đổi trong lĩnh vực bệnh Stargard. Kết quả thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 của chúng tôi là một đệ trình quy định cho ALK-001 để điều trị bệnh Stargard. Và sự chấp thuận cung cấp một cơ sở mạnh mẽ. Chúng tôi mong muốn được làm việc với FDA và các cơ quan quản lý khác để có thể mang ALK-001 đến bệnh nhân càng sớm càng tốt".