FDA Hoa Kỳ đã cấp giấy chỉ định thuốc đột phá cho chất ức chế tái hấp thu Norepinephrine mạnh mẽ AXS-12!

Axsome Therapeutics là một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng tập trung vào việc phát triển các liệu pháp cải tiến để điều trị các bệnh về hệ thần kinh trung ương (CNS). Gần đây, công ty thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp phép chỉ định thuốc đột phá AXS-12 (reboxetine) (BTD) để điều trị bệnh nhân ngủ rũ (ngủ rũ) mắc chứng cataplexy.

Chứng ngủ rũ (chứng ngủ rũ) là một bệnh thần kinh nghiêm trọng, suy nhược, đặc trưng bởi buồn ngủ quá mức vào ban ngày (EDS) và chứng khó đọc, sau đó là mất trương lực cơ đột ngột do cảm xúc mạnh gây ra. Căn bệnh này là một căn bệnh nan y. Theo thời gian, gánh nặng bệnh tật sẽ ảnh hưởng sâu sắc đến sức khỏe người bệnh.

AXS-12 (reboxetine) là một chất ức chế tái hấp thu norepinephrine mới, đường uống, có tính chọn lọc cao và mạnh mẽ, sắp bước vào giai đoạn phát triển lâm sàng III để điều trị chứng ngủ rũ. AXS-12 có thể điều chỉnh hoạt động của norepinephrine, thúc đẩy sự tỉnh táo, duy trì trương lực cơ và tăng cường khả năng nhận thức. Trước đây, FDA cũng đã cấp Giấy chỉ định Thuốc cho Trẻ mồ côi (ODD) cho AXS-12 để điều trị chứng ngủ rũ.

Reboxetine có một hồ sơ an toàn rộng rãi ở Châu Âu và hơn 40 quốc gia, và được chấp thuận để điều trị trầm cảm ở những quốc gia này. Vai trò của AXS-12 trong chứng ngủ rũ được hỗ trợ bởi các kết quả lâm sàng sơ bộ và tiền lâm sàng, cho thấy AXS-12 làm giảm đáng kể chứng ngủ rũ ở chuột bị thiếu hụt orexin vùng dưới đồi (orexin). Trong một thử nghiệm thử nghiệm nhãn mở, AXS-12 đã cải thiện đáng kể tình trạng buồn ngủ ban ngày và giảm khả năng phản xạ ở bệnh nhân mắc chứng ngủ rũ.

BTD là một kênh đánh giá thuốc mới do FDA tạo ra vào năm 2012. Nó nhằm mục đích đẩy nhanh việc phát triển và xem xét để điều trị các bệnh nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng và có bằng chứng lâm sàng sơ bộ cho thấy thuốc có trong một hoặc nhiều loại thuốc mới mà đã cải thiện đáng kể các điểm cuối có ý nghĩa lâm sàng. Thuốc thu được từ BTD có thể nhận được sự hướng dẫn chặt chẽ hơn bao gồm các quan chức cấp cao của FDA trong quá trình phát triển, đảm bảo rằng bệnh nhân có thể được cung cấp các lựa chọn điều trị mới trong thời gian ngắn nhất.

FDA đã cấp AXS-12 BTD dựa trên kết quả tích cực của nghiên cứu CONCERT giai đoạn II. Đây là một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược, chéo, đa trung tâm ở Mỹ. Trong thử nghiệm này, 21 bệnh nhân được chẩn đoán mắc chứng ngủ rũ với cataplexy được điều trị bằng AXS-12 hoặc giả dược trong 2 tuần, và sau đó được điều trị chéo sau thời gian chuẩn độ giảm và rửa trôi kéo dài 1 tuần.

Kết quả cho thấy AXS-12 đạt được tiêu chí chính: so với giả dược, số lần cataplexy trung bình hàng tuần trong thời gian điều trị 2 tuần (hiệu quả điều trị tổng thể) thấp hơn đáng kể so với ban đầu (p< 0,001),="" ở="" mức="" kết="" thúc="" giai="" đoạn="" điều="" trị="" 2="" tuần.="" số="" lần="" tấn="" công="" cataplexy="" trung="" bình="" mỗi="" tuần="" thấp="" hơn="" đáng="" kể="" so="" với="" ban="" đầu="" (p="0,002)." ngoài="" ra,="" axs-12="" cũng="" cải="" thiện="" đáng="" kể="" eds="" so="" với="" giả="" dược,="" được="" đo="" bằng="" thang="" đo="" cơn="" buồn="" ngủ="" epworth="" (ess)="" và="" tần="" suất="" ngủ="" ngắn="" ngẫu="" nhiên="" (p="0,003" và="">< 0,001,="" tương="" ứng).="" ngoài="" ra,="" theo="" kết="" quả="" đo="" lường="" bảng="" câu="" hỏi="" đánh="" giá="" triệu="" chứng="" ngủ="" gật="" (nsaq-ac),="" axs-12="" cải="" thiện="" đáng="" kể="" chức="" năng="" nhận="" thức="" so="" với="" giả="" dược="" trong="" thời="" gian="" điều="" trị="" 2="" tuần="">< 0,001).="" trong="" thử="" nghiệm="" này,="" axs-12="" được="" dung="" nạp="" tốt,="" và="" các="" phản="" ứng="" phụ="" thường="" gặp="" nhất="" là="" lo="" lắng,="" táo="" bón="" và="" mất="">

Giám đốc điều hành Axsome Herriot Tabuteau, MD, cho biết:" FDA đã cấp cho AXS-12 một chỉ định thuốc đột phá để điều trị chứng ngủ rũ, điều này nhấn mạnh tiềm năng của thuốc. Dân số bệnh nhân mang lại những lợi ích có ý nghĩa và cải thiện đáng kể so với các lựa chọn điều trị hiện có. Chúng tôi rất vui mừng về sự tiến bộ nhanh chóng về mặt lâm sàng của AXS-12, trước đây đã được cấp chỉ định thuốc dành cho trẻ mồ côi để điều trị chứng ngủ rũ."

Tính đến thời điểm hiện tại, Axsome đã đạt được 3 chứng nhận đột phá về thuốc do FDA cấp. 2 loại còn lại là: AXS-05 để điều trị trầm cảm nặng và AXS-05 để điều trị bệnh Alzheimer' s. Những bằng cấp này phản ánh cam kết của Axsome&# 39 trong việc phát triển các loại thuốc có khả năng thay đổi cuộc sống cho những bệnh nhân mắc các bệnh khó điều trị ở hệ thần kinh trung ương, các phương pháp phát triển lâm sàng đổi mới và kết quả là hệ thống thần kinh trung ương giai đoạn cuối đa dạng và rộng khắp.

AXS-05 bao gồm dextromethorphan và bupropion, và sử dụng công nghệ ức chế trao đổi chất của Axsome' Thành phần dextromethorphan của AXS-05 là chất đối kháng thụ thể N-methyl-D-aspartate (NMDA) không cạnh tranh, còn được gọi là chất điều biến thụ thể glutamate, là một cơ chế hoạt động mới có nghĩa là hoạt động của nó khác với hiện tại các phương pháp điều trị trầm cảm có sẵn. Thành phần dextromethorphan của AXS-05 cũng là chất chủ vận thụ thể sigma-1, chất đối kháng thụ thể nicotinic acetylcholine, chất ức chế vận chuyển serotonin và norepinephrine. Thành phần bupropion của AXS-05 có thể làm tăng sinh khả dụng của dextromethorphan. Nó là một chất ức chế tái hấp thu norepinephrine và dopamine và chất đối kháng thụ thể nicotinic acetylcholine. AXS-05 có hơn 30 bằng sáng chế của Hoa Kỳ và quốc tế, với thời hạn bảo hộ đến năm 2034.