Điều trị Bệnh nhân Ung thư Phổi Tế bào Không nhỏ Cụ thể, Chất ức chế Merck MET của Đức Nhận được Đánh giá Ưu tiên của FDA

EMD Serono, một công ty con của Merck KGaA tại Đức, đã thông báo rằng FDA Hoa Kỳ đã chấp nhận Đơn đăng ký Thuốc Mới (NDA) cho chất ức chế MET tepotinib đường uống và cấp cho nó quyền xem xét ưu tiên. Nó được chỉ định để điều trị bệnh nhân người lớn bị ung thư phổi không phải tế bào nhỏ di căn (NSCLC) có đột biến bỏ qua trong MET exon 14 (METex14). Đơn đăng ký này hiện đang được xem xét trong dự án thử nghiệm Đánh giá Ung thư Thời gian Thực (RTOR) của FDA&# 39, nhằm mục đích tạo ra một quy trình xem xét hiệu quả hơn và mang lại các phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả cho bệnh nhân càng sớm càng tốt.

Ung thư phổi là loại ung thư phổ biến nhất trên thế giới và là nguyên nhân gây tử vong hàng đầu do ung thư. Có 1,9 triệu ca tử vong do ung thư phổi trên toàn thế giới mỗi năm. NSCLC chiếm khoảng 85% tổng số bệnh nhân ung thư phổi. Các thay đổi trong lộ trình tín hiệu MET, bao gồm bỏ qua các thay đổi trong MET exon 14 (METex14) và khuếch đại MET, xảy ra trong 3% đến 5% các trường hợp NSCLC.

Tepotinib là một chất ức chế MET đường uống được thiết kế để ức chế tín hiệu của thụ thể MET gây ung thư do đột biến trong gen MET. Nó đã được FDA Hoa Kỳ cấp chỉ định liệu pháp đột phá. Vào tháng 3 năm nay, nó đã được Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản (MHLW) phê duyệt để điều trị cho những bệnh nhân mắc chứng NSCLC không thể cắt bỏ, nâng cao hoặc tái phát bằng phương pháp nhảy METex14. Đây cũng là chất ức chế MET đầu tiên được chấp thuận theo quy định trên toàn thế giới.

Ứng dụng này dựa trên kết quả của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 quan trọng VISION. Kết quả của thử nghiệm cho thấy, bao gồm cả bệnh nhân di căn não và bệnh nhân được đánh giá bằng sinh thiết lỏng (LBx) và sinh thiết mô (TBx), tỷ lệ thuyên giảm và hoạt động chống khối u lâu bền của các dòng điều trị khác nhau là nhất quán. Dữ liệu từ phân tích sơ bộ của nghiên cứu VISION được công bố trên Tạp chí Y học New England (NEJM) vào ngày 29 tháng 5 năm 2020 và được công bố trong Chương trình Khoa học Ảo ASCO20 của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO). Tỷ lệ đáp ứng chung (ORR) của bệnh nhân được đánh giá bởi Ủy ban Đánh giá Độc lập (IRC) là 46%, và thời gian đáp ứng trung bình (DOR) của bệnh nhân là 11,1 tháng.