FDA Hoa Kỳ cấp Jardiance (empagliflozin) Chỉ định Liệu pháp Đột phá --- 1/2

Boehringer Ingelheim (Boehringer Ingelheim) và Eli Lilly (Eli Lilly) gần đây đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp cho Jardiance chất ức chế SGLT2 (empagliflozin) Chỉ định liệu pháp đột phá (BTD) để điều trị tống máu Điểm được giữ lại cho bệnh nhân người lớn bị suy tim (HFpEF). BTD là một kênh đánh giá thuốc mới của FDA, nhằm mục đích đẩy nhanh việc phát triển và xem xét các loại thuốc mới để điều trị các bệnh nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng và có bằng chứng lâm sàng sơ bộ cho thấy so với các loại thuốc điều trị hiện có, các loại thuốc mới có thể cải thiện cơ bản tình trạng của bệnh.

Trước đây, FDA đã cấp Chứng chỉ Fast Track (FTD) cho dự án phát triển Jardiance EMPEROR nhằm giảm nguy cơ tử vong do tim mạch và nhập viện do suy tim. Dự án EMPEROR bao gồm kiểm tra EMPEROR-Giảm thiểu và kiểm tra EMPEROR-Giữ nguyên. Trong số đó, kết quả của thử nghiệm EMPEROR-Reduced đã tạo cơ sở cho việc FDA chấp thuận Jardiance gần đây để điều trị suy tim với giảm phân suất tống máu (HFrEF). Jardiance không thích hợp để điều trị HFpEF.

FDA đã trao giải Jardiance BTD dựa trên kết quả của thử nghiệm mang tính bước ngoặt của EMPEROR-Preserved Giai đoạn 3 (NCT03057951). Thử nghiệm đánh giá hiệu quả và độ an toàn của Jardiance trong điều trị bệnh nhân người lớn mắc HFpEF. Thử nghiệm thu nhận 5988 bệnh nhân suy tim, 4005 bệnh nhân có phân suất tống máu thất trái (LVEF) ≥ 50%, và 1983 bệnh nhân LVEF< 50%.="" trong="" thử="" nghiệm,="" các="" bệnh="" nhân="" được="" chỉ="" định="" ngẫu="" nhiên="" để="" nhận="" 10="" mg="" jardiance="" (n="2997)" hoặc="" giả="" dược="" (n="2991)" một="" lần="" mỗi="" ngày,="" cũng="" như="" điều="" trị="" suy="" tim="" theo="" hướng="" dẫn.="" kết="" quả="" cho="" thấy="" thử="" nghiệm="" đã="" đạt="" được="" tiêu="" chí="" chính="" tổng="" hợp:="" ở="" bệnh="" nhân="" người="" lớn="" bị="" hfpef,="" so="" với="" giả="" dược,="" jardiance="" giảm="" 21%="" nguy="" cơ="" tử="" vong="" do="" tim="" mạch="" hoặc="" nhập="" viện="" do="" suy="" tim,="" một="" hiệu="" quả="" ấn="" tượng.="" lợi="" ích="" này="" không="" liên="" quan="" gì="" đến="" phân="" suất="" tống="" máu="" hoặc="" tình="" trạng="" tiểu="">

HFpEF chiếm khoảng một nửa trong số hơn 6 triệu trường hợp suy tim ở Hoa Kỳ. Hiện tại, không có phương pháp điều trị được chấp thuận lâm sàng nào có thể cải thiện đáng kể tiên lượng của bệnh nhân HFpEF. Theo kết quả của thử nghiệm EMPEROR-Preserved, Jardiance là liệu pháp đầu tiên cải thiện có ý nghĩa thống kê về tiên lượng suy tim ở bệnh nhân người lớn mắc HFpEF. Ngoài ra, kết hợp với kết quả của thử nghiệm EMPEROR-Reduce (NCT03057977), Jardiance là liệu pháp đầu tiên và duy nhất giúp cải thiện đáng kể tiên lượng của bệnh nhân suy tim toàn phổ, bất kể phân suất tống máu.

Phân tích các tiêu chí phụ quan trọng của thử nghiệm EMPEROR-Preserved cho thấy rằng so với giả dược, Jardiance cũng làm giảm 27% nguy cơ nhập viện do suy tim lần đầu và thứ hai, và làm chậm đáng kể sự suy giảm chức năng thận. Trong thử nghiệm này, độ an toàn của Jardiance về cơ bản phù hợp với độ an toàn đã biết của thuốc. Dữ liệu đầy đủ đã được công bố trên Tạp chí Y học New England (NEJM) với tiêu đề của bài báo:empagliflozintrong Suy tim với phân suất tống máu được bảo tồn.

Mohamed Eid, phó chủ tịch phát triển lâm sàng và các vấn đề y tế của Y học tim mạch và hô hấp của Boehringer Ingelheim, cho biết: “Chỉ định liệu pháp đột phá này nhấn mạnh tiềm năng của Jardiance và giúp giải quyết căn bệnh rất phổ biến và khó điều trị này. Cần khẩn cấp các liệu pháp đã được chứng minh lâm sàng. Sau sự chấp thuận gần đây của FDA về Jardiance trong điều trị suy tim với giảm phân suất tống máu (HFrEF), đây là một cột mốc quan trọng khác, hỗ trợ Jardiance là chứng minh lâm sàng đầu tiên cải thiện tiên lượng suy tim toàn bộ phổ tiềm năng của các liệu pháp điều trị."

Jeff Emmick, phó chủ tịch phát triển sản phẩm của Eli Lilly, cho biết: “Do thiếu các lựa chọn để điều trị căn bệnh suy nhược này, những lợi ích thể hiện trong thử nghiệm EMPEROR-Preserved đã tạo nên một bước đột phá lâm sàng lớn. Cùng với đối tác Boehringer Ingelheim, Chúng tôi mong muốn hợp tác chặt chẽ với FDA thông qua quy trình cấp tốc này để cung cấp Jardiance cho bệnh nhân trưởng thành bị suy tim (HFpEF) với phân suất tống máu được bảo tồn càng sớm càng tốt."

Kết quả đầu cuối chính được bảo tồn và kết quả nhập viện do suy tim của EMPEROR