Đánh giá ưu tiên được FDA Hoa Kỳ cấp cho Kem Opzelura Thuốc ức chế JAK tại chỗ

Incyte gần đây đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận ứng dụng thuốc mới bổ sung Opzelura (ruxolitinib, 1,5% cream) (sNDA) và cấp phép xem xét ưu tiên: thuốc là chất ức chế JAK không steroid, chống viêm, tại chỗ. để điều trị bệnh bạch biến (vitiligo) ở người lớn và thanh thiếu niên (tuổi> 12 tuổi). FDA đã chỉ định" của sNDA; Đạo luật về phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA)" mục tiêu là ngày 18 tháng 4 năm 2022. Vào tháng 10 năm nay, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã chấp nhận đơn đăng ký cấp phép tiếp thị (MAA) của Opzelura và đã bắt đầu quy trình đánh giá chính thức: thuốc được sử dụng cho người lớn và thanh thiếu niên (tuổi> ; 12 tuổi) để điều trị bệnh bạch biến không phân đoạn ở mặt.

Nếu được chấp thuận, kem ruxolitinib sẽ là loại thuốc đầu tiên và duy nhất được sử dụng để điều trị bệnh bạch biến tái phát sắc tố. Bạch tạng là một bệnh tự miễn mãn tính với đặc điểm là da bị giảm sắc tố, đây là bệnh ngoài da do mất tế bào tạo sắc tố là tế bào hắc tố, thường ảnh hưởng đến nhan sắc. Bệnh bạch biến ảnh hưởng đến khoảng 0,5% -2,0% dân số' trên thế giới. Hiện tại, không có liệu pháp điều trị bằng thuốc nào được FDA Hoa Kỳ hoặc EU EMA chấp thuận để điều trị bệnh bạch biến. Bệnh có thể xảy ra ở mọi lứa tuổi, mặc dù nhiều người mắc bệnh bạch biến sẽ có các triệu chứng ban đầu trước 20 tuổi.

Kem Ruxolitinib là công thức được cấp bằng sáng chế của Incyte' gồm chất ức chế chọn lọc Janus kinase 1 và Janus kinase 2 (JAK1 / JAK2), được thiết kế để bôi ngoài da. Incyte có quyền toàn cầu để phát triển và thương mại hóa kem ruxolitinib. Hiện tại, kem ruxolitinib đang trong giai đoạn phát triển lâm sàng 3: (1) để điều trị viêm da dị ứng từ nhẹ đến trung bình (dự án TRuE-AD); (2) để điều trị bệnh bạch biến ở thanh thiếu niên và người lớn (dự án TRuE-V).

Vào tháng 9 năm 2021, FDA Hoa Kỳ đã phê duyệt Opzelura (kem ruxolitinib) cho các phương pháp điều trị mãn tính ngắn hạn và không kéo dài. Tiếp nhận các liệu pháp kê đơn tại chỗ không kiểm soát được bệnh một cách đầy đủ hoặc khi các liệu pháp này không được mong muốn và không ảnh hưởng đến hệ miễn dịch Viêm da dị ứng (AD) ở tuổi vị thành niên (≥ 12 tuổi) và bệnh nhân người lớn.

Điều đáng nói là Opzelura là thuốc ức chế JAK tại chỗ đầu tiên và duy nhất được FDA Hoa Kỳ phê duyệt. Các nghiên cứu đã chỉ ra rằng sự rối loạn điều hòa của con đường JAK-STAT dẫn đến các đặc điểm chính của AD, chẳng hạn như ngứa, viêm và rối loạn chức năng hàng rào da. Trong một nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 3, điều trị bằng Opzelura làm giảm đáng kể tình trạng viêm và ngứa da do AD. Và giảm ngứa có thể cải thiện kết quả quan trọng liên quan đến bệnh tật và chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân AD.

Việc áp dụng quy định của kem ruxolitinib để điều trị bệnh bạch biến dựa trên kết quả của dự án thử nghiệm lâm sàng TRuE-V giai đoạn 3 quan trọng. Dữ liệu cho thấy hai nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 3 của dự án đã đạt được tiêu chí chính và phụ quan trọng: sau 24 tuần điều trị, so với nhóm điều trị bằng tá dược, các tổn thương da trên mặt và toàn thân ở nhóm điều trị bằng kem ruxolitinib đã được phục hồi. Màu sắc đã được cải thiện đáng kể. Trong dự án này, không có phản ứng nào đáng kể về mặt lâm sàng được báo cáo đối với kem ruxolitinib trong 24 tuần, và độ an toàn tổng thể là tốt.

Jonathan Dickinson, Phó Chủ tịch Điều hành kiêm Tổng Giám đốc Châu Âu của Incyte, cho biết:" EMA' việc chấp nhận sử dụng kem ruxolitinib MAA đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với nhóm bệnh nhân bạch biến. Đối với họ, cuộc sống hàng ngày của họ thường bị ảnh hưởng rất nhiều và các lựa chọn điều trị hiện đang bị hạn chế. . Chúng tôi cam kết lắng nghe ý kiến ​​của cộng đồng bệnh nhân để hiểu cách chúng tôi có thể giúp đáp ứng các nhu cầu chưa được đáp ứng và hỗ trợ các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe quản lý tốt hơn căn bệnh đầy thách thức này. Chúng tôi mong muốn được hợp tác với các cơ quan quản lý để cải thiện Liệu pháp tiềm năng mới này mang đến những bệnh nhân đủ tiêu chuẩn."

Ruxolitinib là dược phẩm có thành phần hoạt chất là thuốc uống Jakafi của Incyte' Thuốc đã được chấp thuận cho 3 chỉ định tại Hoa Kỳ: (1) Điều trị bệnh nhân người lớn mắc chứng đa hồng cầu (PV) có đáp ứng không đủ hoặc không dung nạp với sulfhydryl niệu; (2) Điều trị bệnh nhân người lớn có nguy cơ trung bình và cao mắc bệnh xơ tủy (MF), bao gồm MF nguyên phát, MF sau PV, MF tăng tiểu cầu sau thiết yếu; (3) điều trị bệnh nhân ghép vật chủ cấp tính kháng steroid (GVHD). Trong số đó, chỉ định thứ ba đã được FDA chấp thuận vào tháng 5 năm 2019, và đây là loại thuốc đầu tiên được chấp thuận để điều trị chỉ định này. Jakafi được bán bởi Incyte tại Hoa Kỳ, và Novartis được bán dưới thương hiệu Jakavi ở các thị trường bên ngoài Hoa Kỳ.

Hiện tại, Concert cũng đang phát triển một phân tử ruxolitinib được sửa đổi bằng công nghệ hóa học deuterium-CTP-543. Trong một nghiên cứu lâm sàng giai đoạn II, nó đã cho thấy hiệu quả mạnh mẽ trong điều trị chứng rụng tóc từng đám. Rụng tóc từng mảng là một bệnh tự miễn dịch gây rụng tóc một phần hoặc toàn bộ. Sự biến đổi hóa học deuterium của ruxolitinib có thể thay đổi dược động học của con người, do đó tăng cường sử dụng nó như một phương pháp điều trị chứng rụng tóc từng vùng. Tại Hoa Kỳ, FDA đã cấp tình trạng theo dõi nhanh CTP-543 để điều trị chứng rụng tóc từng đám.