Thuốc ức chế SYK Tavalisse (fatantinib) Nghiên cứu giai đoạn 3 tại Nhật Bản đã thành công!

Rigel Pharmaceuticals gần đây đã thông báo rằng đối tác Kissei Pharmaceuticals đã công bố kết quả hàng đầu tích cực từ một nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn 3 được thực hiện tại Nhật Bản. Nghiên cứu đang đánh giá Tavalisse (fostamatinib disodium hexahydrate) để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bị giảm tiểu cầu miễn dịch mãn tính (ITP).

Kết quả của nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 3 này (n = 34) cho thấy tỷ lệ bệnh nhân trong nhóm điều trị Tavalisse đạt được phản ứng tiểu cầu ổn định cao hơn đáng kể so với nhóm giả dược. Một phản ứng tiểu cầu ổn định được định nghĩa là: trong 6 lần thăm khám theo kế hoạch gần đây nhất trong tuần điều trị 14-24, ít nhất 4 số lượng tiểu cầu trong máu là ≥50.000 tiểu cầu / μL. Trong nghiên cứu này, sự an toàn của Tavalisse phù hợp với các thử nghiệm lâm sàng khác và không có vấn đề an toàn mới hoặc bất thường nào được tìm thấy.

Vào tháng 10 năm 2018, Rigel và Kissei đã ký một thỏa thuận cấp phép và cung cấp độc quyền để phát triển tất cả các dấu hiệu hiện có và tiềm năng của fostamatinib ở Nhật Bản, Trung Quốc và Hàn Quốc. Tại Hoa Kỳ, fostamatinib đã được phê duyệt vào tháng 4 năm 2018 và được bán trên thị trường dưới tên thương mại Tavalisse để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc ITP mãn tính không đáp ứng đủ với các phương pháp điều trị trước đó.

Thành phần dược phẩm hoạt tính Tavalisse

Giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP) là một bệnh tự miễn hiếm gặp và nghiêm trọng đặc trưng bởi hệ thống miễn dịch tấn công và phá hủy tiểu cầu của chính nó, dẫn đến số lượng tiểu cầu trong máu thấp (giảm tiểu cầu), chảy máu dễ dàng và ảnh hưởng có hại cho bệnh nhân Chất lượng cuộc sống bị ảnh hưởng xấu. Bệnh nhân bị ITP mãn tính có nguy cơ cao bị chảy máu nghiêm trọng, có thể dẫn đến các biến chứng y tế nghiêm trọng và thậm chí tử vong. Các phương pháp điều trị hiện tại cho ITP bao gồm steroid, chất thúc đẩy tạo máu (chất chủ vận thụ thể TPO) và cắt bỏ bào thai. Tuy nhiên, không phải tất cả bệnh nhân đều có thể được điều trị đầy đủ bằng các liệu pháp hiện có. Do đó, bệnh nhân mắc ITP vẫn cần nhiều lựa chọn điều trị hơn.

Tavalisse là một chất ức chế tyrosine kinase lách miệng (SYK), giải quyết các nguyên nhân tự miễn dịch tiềm ẩn của bệnh bằng cách ngăn chặn sự phá hủy tiểu cầu, cung cấp một lựa chọn điều trị mới quan trọng cho bệnh nhân trưởng thành mắc ITP mãn tính.

Tiến sĩ Wolfgang Dummer, Phó Chủ tịch điều hành và Giám đốc Y tế của Rigel, cho biết: "Những kết quả nghiên cứu giai đoạn 3 này bổ sung rất nhiều bằng chứng để chứng minh rằng fostamatinib có thể mang lại lợi ích có ý nghĩa cho bệnh nhân itp. Fostamatinib có một cơ chế hoạt động độc đáo giải quyết ITP bằng cách ngăn chặn sự phá hủy tiểu cầu. Nguyên nhân tự miễn dịch tiềm năng. Chúng tôi cũng đang tiếp tục đánh giá tiềm năng của fostamatinib để điều trị thiếu máu tán huyết tự miễn kháng thể ấm (wAIHA), một bệnh máu hiếm gặp khác trong đó hệ thống miễn dịch phá hủy các tế bào máu".