Chương trình ba liệu pháp Kaftrio và Ivacaftor của Vertex sẽ sớm được EU phê duyệt

Vertex Dược phẩm là một nhà lãnh đạo toàn cầu trong điều trị xơ nang (CF). Gần đây đã thông báo rằng công ty đã thông báo rằng Ủy ban Dược phẩm Châu Âu (EMA) về các sản phẩm thuốc cho con người (CHMP) đã đưa ra một đánh giá tích cực đề nghị phê duyệt Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) và ivacaf mở rộng nhãn nhãn phác đồ thuốc kết hợp viên nén 150mg Nó được sử dụng để điều trị tất cả bệnh nhân CF ≥12 tuổi với ít nhất một đột biến F508del trong gen điều chỉnh độ dẫn điện xuyên màng u nang (CFTR).

Trên toàn cầu, F508del là đột biến phổ biến nhất gây ra CF. Bây giờ, ý kiến của CHMP sẽ được đệ trình lên Ủy ban châu Âu (EC) để xem xét, thường đưa ra quyết định xem xét cuối cùng trong vòng 2 tháng. Nếu được chấp thuận, hầu hết bệnh nhân CF ở châu Âu sẽ đủ điều kiện nhận liệu pháp kết hợp Kaftrio và ivacaftor 150mg.

Ở châu Âu, sự kết hợp của Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) và Kalydeco (ivacaftor) đã được phê duyệt trước đây và có thể được sử dụng để điều trị tuổi ≥12 tuổi, với 2 đột biến F508del (F / F) hoặc 1 đột biến F508del và 1 bệnh nhân CF với kiểu gen đột biến chức năng tối thiểu (F / MF).

Tại Hoa Kỳ, liệu pháp ba lần này (phác đồ Kaftrio + Kalydeco) đã được FDA phê duyệt vào tháng 10 năm 2019 dưới tên thương hiệu Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor + ivacaftor). Hiện tại, dân số điều trị của thuốc này đã được mở rộng thành: Bệnh nhân CF ≥12 tuổi, có đột biến cụ thể trong gen CFTR và đáp ứng với điều trị Trikafta dựa trên dữ liệu trong ống nghiệm.

Đánh giá tích cực về CHMP dựa trên kết quả của một nghiên cứu giai đoạn 3 toàn cầu (Nghiên cứu 445-104). Nghiên cứu được thực hiện ở bệnh nhân CF ≥12 tuổi dị hợp tử với đột biến F508del-CFTR và đột biến cổng CFTR (F / G) hoặc đột biến chức năng còn lại (F / RF), và đánh giá hiệu quả và an toàn của liệu pháp ba. Nghiên cứu được thực hiện bởi Vertex để bổ sung cho các thử nghiệm giai đoạn 3 trước đó cho thấy ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor kết hợp với ivacaftor trong chế độ kết hợp của ivacaftor ở tuổi 12 trở lên, với 2 đột biến F508del (F/F) hoặc 1 đột biến F508del và 1 Kết quả dương tính thu được ở bệnh nhân CF có kiểu gen của đột biến chức năng nhỏ nhất (F/MF).

Kết quả từ nghiên cứu Sduty 445-104 cho thấy sự cải thiện đáng kể về mặt thống kê và có ý nghĩa lâm sàng ở các điểm cuối thứ cấp chính và quan trọng (bao gồm chức năng phổi của bệnh nhân nhận ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor kết hợp với ivacaftor).

Tiến sĩ Nia Tatsis, Giám đốc Điều tiết và Chất lượng và Phó Chủ tịch Điều hành của Vertex, cho biết: "Ý kiến ngày nay là một bước quan trọng trong việc cung cấp thuốc này cho bất kỳ bệnh nhân CF nào có ít nhất một đột biến F508del, bao gồm cả những bệnh nhân có đột biến chức năng có cổng hoặc còn sót lại. Bệnh nhân CF trước đây không đủ điều kiện để được điều trị ba lần này.

Xơ nang (CF) là một bệnh di truyền hiếm gặp, rút ngắn sự sống ảnh hưởng đến khoảng 75.000 người trên toàn thế giới. CF là một bệnh tiến triển, đa hệ thống ảnh hưởng đến phổi, gan, đường tiêu hóa, xoang, tuyến mồ hôi, tuyến tụy và đường sinh sản. CF được gây ra bởi một số đột biến trong gen CFTR gây ra khiếm khuyết chức năng protein CFTR hoặc xóa. Trẻ em phải thừa hưởng 2 gen CFTR bị lỗi (một gen cho mỗi cha mẹ) để phát triển CF.

Mặc dù có nhiều loại đột biến CFTR khác nhau có thể gây bệnh, đại đa số bệnh nhân CF có ít nhất một đột biến F508del. Những đột biến này có thể được xác định bằng xét nghiệm di truyền hoặc genotyping. Protein CFTR thường điều chỉnh vận chuyển ion trong màng tế bào và đột biến gen có thể gây ra sự phá hủy hoặc mất chức năng của sản phẩm protein. Khi vận chuyển ion trong màng tế bào bị gián đoạn, độ nhớt của lớp phủ chất nhầy trên một số cơ quan sẽ dày lên. Một trong những đặc điểm chính của bệnh là sự tích tụ chất nhầy dày trong đường hô hấp, dẫn đến khó thở, nhiễm trùng phổi tái phát mãn tính và tổn thương phổi tiến triển, cuối cùng dẫn đến tử vong. Độ tuổi tử vong trung bình đối với bệnh nhân CF là ở độ tuổi 30.

Đến nay, Vertex đã liệt kê 4 loại thuốc CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor/ivacaftor), Symdeko (tezacaftor/ivacaftor và ivacaftor), Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor và ivacaftor), 3 loại thuốc đầu tiên có thể điều trị Có khoảng 40.000 bệnh nhân trên toàn thế giới. chiếm khoảng 50% tổng số bệnh nhân CF. Liệu pháp ba trị liệu mới được phê duyệt Trikafta vào cuối năm 2019 có thể mở rộng phạm vi điều trị lên 90% bệnh nhân CF trên toàn thế giới.

Tổ chức nghiên cứu thị trường dược phẩm EvaluatePhamra đã công bố một báo cáo dự đoán rằng Trikafta sẽ trở thành một trong những loại thuốc TOP10 bán chạy nhất thế giới vào năm 2026, với doanh số đạt 8,739 tỷ đô la Mỹ và tốc độ tăng trưởng kép hàng năm đáng kinh ngạc 54,3% trong giai đoạn 2019-2026.