Chất ức chế HIF-PH của GlaxoSmithKline Duvroq (daprodustat) đã nhận được sự chấp thuận đầu tiên trên thế giới tại Nhật Bản!

GlaxoSmithKline (GSK) gần đây đã thông báo rằng Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi (MHLW) đã phê duyệt viên nén Duvroq (daprodustat), là một chất ức chế prolyl hydroxylase gây thiếu oxy bằng đường uống (HIF-PHI), được sử dụng để điều trị bệnh thiếu máu thận gây ra bởi bệnh thận mãn tính (CKD).

Điều đáng nói là sự chấp thuận này đánh dấu sự chấp thuận quy định đầu tiên của&# 39 trên thế giới do Duvroq đạt được, đồng thời đánh dấu một bước tiến lớn trong nỗ lực toàn cầu của GSK' nhằm giúp đỡ những bệnh nhân thiếu máu do CKD.

Tiến sĩ Hal Barron, Giám đốc Khoa học và Chủ tịch của R& D tại GSK, cho biết:" Sự chấp thuận của Duvroq đã mang đến một lựa chọn điều trị bằng đường uống mới và tiện lợi cho gần 3,5 triệu bệnh nhân thiếu máu thận ở Nhật Bản. Chúng tôi rất vui mừng với sự chấp thuận đầu tiên trên toàn cầu này và mong muốn được chia sẻ dữ liệu của dự án Giai đoạn III đang thực hiện của chúng tôi. Chúng tôi đang nỗ lực để giúp đỡ nhiều bệnh nhân thiếu máu thận hơn trên toàn thế giới."

Ứng dụng Thuốc mới của Daprodustat' (JNDA) ở Nhật Bản chủ yếu dựa trên dữ liệu tích cực của dự án Giai đoạn III được triển khai tại Nhật Bản. Các nghiên cứu này đã đánh giá hiệu quả của daprodustat trong điều trị thiếu máu ở bệnh nhân mắc bệnh thận mãn tính giai đoạn 3-5, bao gồm cả bệnh nhân đang lọc máu và bệnh nhân không được lọc máu, bất kể trước đó họ có dùng thuốc kích thích tạo hồng cầu (ESA) để điều trị thiếu máu hay không. . Không giống như tiêu chuẩn chăm sóc bệnh nhân CKD hiện tại cần phải tiêm, Duvroq cung cấp sự thuận tiện của việc uống và tính linh hoạt của việc sử dụng một lần mỗi ngày cho bệnh nhân lọc máu và không lọc máu.

Vào tháng 11 năm 2018, GSK đã ký một thỏa thuận hợp tác chiến lược với daprodustat để thương mại hóa thị trường Nhật Bản trong tương lai với Hiệp hội Doanh nghiệp Dược phẩm Nhật Bản và Lên men Kirin. Theo các điều khoản của thỏa thuận, GSK sẽ chịu trách nhiệm hoàn thành dự án lâm sàng giai đoạn III và trình quy định được ủy quyền tại thị trường Nhật Bản. Sau khi được cơ quan quản lý phê duyệt, Xiehe Fermentation Kirin sẽ chịu trách nhiệm độc quyền về việc phân phối daprodustat tại thị trường Nhật Bản.

Ngoài dự án lâm sàng của Nhật Bản, GSK đang thực hiện một dự án đăng ký giai đoạn III toàn cầu, bao gồm hai nghiên cứu giai đoạn III đánh giá daprodustat cho bệnh nhân thiếu máu CKD phụ thuộc vào lọc máu (nghiên cứu ASCEND-D) và bệnh nhân thiếu máu CKD không phụ thuộc lọc máu (ASCEND - ND nghiên cứu), kết quả của hai nghiên cứu này sẽ hỗ trợ nhiều hơn các ứng dụng quy định trên toàn thế giới.

Cấu trúc phân tử Daprodustat (Nguồn: selleck.cn)

Thiếu máu thường gặp ở những bệnh nhân mắc bệnh thận mãn tính (CKD) do thận của những bệnh nhân này không còn sản xuất đủ lượng erythropoietin, một loại hormone liên quan đến việc thúc đẩy quá trình tạo hồng cầu. daprodustat là một chất ức chế prolyl hydroxylase gây thiếu oxy qua đường uống (HIF-PHI), ức chế prolyl hydroxylase cảm nhận oxy (PH) có thể ổn định yếu tố gây thiếu oxy (HIF), dẫn đến erythropoietin và sự phiên mã của các gen khác liên quan đến tạo hồng cầu và chuyển hóa sắt tương tự như các hiệu ứng sinh lý xảy ra trong cơ thể người ở độ cao lớn.

HIF-PHI là một nhóm thuốc mới có thể kích hoạt cơ thể' thích ứng với tình trạng thiếu oxy và kích thích tủy xương sản xuất nhiều tế bào hồng cầu hơn, do đó có lợi cho bệnh nhân thiếu máu thận. daprodustat sẽ cung cấp một phác đồ điều trị bằng đường uống thuận tiện, tránh những thách thức về quản lý và yêu cầu bảo quản lạnh của chất kích thích erythropoietin (ESA) / erythropoietin người tái tổ hợp để tiêm.

Điều đáng nói là vào tháng 12 năm 2018, đối tác AstraZeneca, FibroGen China' s thuốc điều trị bệnh thiếu máu Roxadustat (tên thương mại: Ericsto®) là thuốc đầu tiên được chấp thuận tại Trung Quốc để điều trị chứng thiếu máu mãn tính ở bệnh nhân lọc máu bị bệnh thận (CKD) ). Vào tháng 8 năm 2019, thuốc đã được phê duyệt cho các chỉ định mới ở Trung Quốc để điều trị thiếu máu trong bệnh thận mãn tính không phụ thuộc vào lọc máu (NDD-CKD). Là loại thuốc cải tiến đầu tiên của&# 39 trên thế giới, roxadustat là loại thuốc đầu tiên ở Trung Quốc nhận ra ứng dụng toàn diện cho bệnh nhân thiếu máu thận mãn tính lọc máu và không lọc máu, mang lại một bước đột phá điều trị hoàn toàn mới cho phần lớn bệnh thận mãn tính ở Trung Quốc các nhóm.

Roxastat là thuốc ức chế prolyl hydroxylase gây thiếu oxy đường uống đầu tiên trên thế giới của' do AstraZeneca và Fabrin cùng phát triển. Là nghiên cứu và phát triển đồng bộ toàn cầu đầu tiên, thuốc mới loại 1 đầu tiên của Trung Quốc' Roxastat đã được đưa vào' s" tạo ra thuốc mới đáng kể" dự án lớn khoa học và công nghệ. Đồng thời, nhờ sự hỗ trợ tích cực của chính phủ&# 39 đối với đổi mới dược phẩm và cải cách sâu hơn việc rà soát thuốc, Roxastat đã nhận được sự chấp thuận ưu tiên của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Trung Quốc và sẽ được niêm yết đầy đủ tại Trung Quốc trong nửa cuối năm. của năm 2019.

Là HIF-PHI đầu tiên trên thế giới được' Roxadustat đã được chứng minh là có tác dụng tạo hồng cầu. Trong nhiều phân nhóm bệnh nhân bị bệnh thận mãn tính, roxadustat có thể duy trì mức erythropoietin bằng hoặc gần mức sinh lý bình thường, do đó làm tăng số lượng hồng cầu, đồng thời không bị ảnh hưởng bởi tình trạng viêm, và cũng tránh được việc bổ sung sắt qua đường tĩnh mạch.