Chất ức chế nhắm mục tiêu C3 Empaveli (pegcetacoplan) sẽ đăng ký niêm yết vào năm 2022!

Apellis Pharma là một nhà lãnh đạo trong việc phát triển các liệu pháp nhắm mục tiêu C3, dành riêng cho sự phát triển của các liệu pháp tiên phong và tốt nhất trong lớp thông qua các phương pháp C3 được nhắm mục tiêu đột phá để điều trị một loạt các loại thuốc được thúc đẩy bởi các bệnh cascade bổ sung không kiểm soát hoặc kích hoạt quá mức, bao gồm cả những người trong lĩnh vực huyết học, nhãn khoa và thận học.

Gần đây, công ty thông báo rằng họ đã nhận được phản hồi bằng văn bản chính thức từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), tăng cường hơn nữa việc gửi tiêm pegcetacoplan nội nhãn để điều trị thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi tác (AMD) và teo địa lý thứ cấp (GA) Kế hoạch ứng dụng thuốc mới (GA) (NDA). NDA sẽ được hỗ trợ bởi dữ liệu hiệu quả và an toàn từ nghiên cứu DERBY và OAKS giai đoạn 3 và nghiên cứu FILLY giai đoạn 2.

Trong phản hồi bằng văn bản, FDA tuyên bố rằng nếu các thử nghiệm lâm sàng đầy đủ và được kiểm soát tốt, cơ quan này sẽ không phân biệt giữa các giai đoạn khác nhau của thử nghiệm và cả ba nghiên cứu dường như đều đầy đủ và được kiểm soát tốt. Dựa trên phản hồi này, Apellis vẫn dự kiến sẽ đệ trình NDA vào nửa đầu năm 2022 và tin rằng không cần nghiên cứu thêm để nộp NDA.

Giám đốc Y tế apellis Federico Grossi, MD, cho biết: "Chúng tôi rất vui vì phản hồi của FDA phù hợp với kế hoạch của chúng tôi. Chúng tôi có kế hoạch gửi NDA pegcetacoplan dựa trên dữ liệu của hơn 1.500 bệnh nhân trong 3 nghiên cứu ngẫu nhiên, được kiểm soát tốt. GA. Đây là một căn bệnh tàn phá gây mù lòa. Chúng tôi mong muốn được hợp tác chặt chẽ với FDA để mang lại phương pháp điều trị đầu tiên cho người bệnh GA".

Đặc điểm cấu trúc và cơ chế của pegcetacoplan

GA là một loại thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi tác (AMD) và AMD là nguyên nhân hàng đầu gây mù lòa. Bệnh GA ảnh hưởng đến phần trung tâm của võng mạc, điểm vàng, chịu trách nhiệm về thị lực trung tâm. Sự hoạt động quá mức của bổ sung dẫn đến sự tăng trưởng bệnh lý không thể đảo ngược trong GA và C3 là mục tiêu duy nhất để kiểm soát chính xác việc hoạt động quá mức của bổ sung. GA là tiến bộ và không thể đảo ngược, dẫn đến tổn thương thị lực trung tâm và mất thị lực vĩnh viễn. Theo nghiên cứu được công bố, có hơn 5 triệu bệnh nhân GA trên toàn thế giới và khoảng 1 triệu ở Hoa Kỳ. Hiện tại, không có phương pháp điều trị được phê duyệt cho GA.

Pegcetacoplan là một chất ức chế C3 nhắm mục tiêu được thiết kế để điều chỉnh sự kích hoạt quá mức của thác bổ sung. Thác bổ sung là một phần của hệ thống miễn dịch của con người, và kích hoạt quá mức của nó là nguyên nhân của sự xuất hiện và phát triển của nhiều bệnh nghiêm trọng. Pegcetacoplan là một peptide tuần hoàn tổng hợp liên kết với polyme polyethylene glycol và đặc biệt liên kết với C3 và C3b. Hiện tại, pegcetacoplan đang được phát triển để điều trị một loạt các bệnh, bao gồm: teo địa lý (GA), hemoglobin niệu về đêm paroxysmal (PNH) và bệnh cầu thận C3. Tại Hoa Kỳ, FDA đã cấp cho pegcetacoplan trình độ theo dõi nhanh để điều trị PNH và GA.

Vào tháng 5 năm 2021, Empaveli (pegcetacoplan) đã được FDA Hoa Kỳ phê duyệt để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bị hemoglobin niệu về đêm paroxysmal (PNH). Empaveli đã được phê duyệt thông qua quy trình xem xét ưu tiên, có tiềm năng cải thiện các tiêu chuẩn chăm sóc PNH và xác định lại điều trị PNH.

Điều đáng nói là Empaveli là liệu pháp nhắm mục tiêu C3 đầu tiên và duy nhất đã nhận được sự chấp thuận theo quy định. Thuốc này phù hợp với: (1) Bệnh nhân trưởng thành PNH chưa từng được điều trị; (2) Trước đây đã nhận được thuốc ức chế C5 Bệnh nhân trưởng thành bị PNH của Soliris (eculizumab) và Ultomiris (ravulizumab).

Trong thập kỷ qua, lựa chọn duy nhất để điều trị PNH là thuốc ức chế C5, nhưng nhiều bệnh nhân vẫn bị suy nhược xương bền bỉ dai dẳng, thường dẫn đến mệt mỏi suy nhược và truyền máu thường xuyên. Trong các thử nghiệm lâm sàng, Empaveli có thể kiểm soát rộng rãi PNH, cải thiện cuộc sống của bệnh nhân PNH bằng cách tăng nồng độ hemoglobin và giảm nhu cầu truyền máu.