FibroGen/Astellas Evrenzo (rosarestat) Được Liên minh châu Âu phê duyệt---2/2

CKD là một bệnh tiến triển đặc trưng bởi sự mất dần chức năng thận, cuối cùng có thể dẫn đến suy thận hoặc bệnh thận giai đoạn cuối, đòi hỏi phải lọc máu hoặc ghép thận để tồn tại. Tỷ lệ mắc CKD toàn cầu ở người lớn được ước tính là 10-12%. Thiếu máu đặc biệt phổ biến ở bệnh nhân CKD. Thiếu máu nghiêm trọng có thể đe dọa tính mạng. Thiếu máu CKD có thể làm tăng nguy cơ nhập viện, biến chứng tim mạch và tử vong. Nó cũng thường dẫn đến mệt mỏi nghiêm trọng, rối loạn chức năng nhận thức và chất lượng cuộc sống kém. Có những nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng trong dân số bệnh nhân thiếu máu CKD, và tiến bộ đã bị hạn chế trong 30 năm qua.

Thiếu máu thận là một trong những biến chứng chính của suy thận CKD. Với sự tiến triển của CKD, tỷ lệ và mức độ nghiêm trọng của thiếu máu liên quan đến CKD dần dần tăng lên. So với thiếu máu thông thường, bệnh nhân thiếu máu thận khó điều trị hơn, bệnh nhân mệt mỏi nghiêm trọng và chất lượng cuộc sống kém. Hiện nay, phương pháp điều trị tiêu chuẩn cho thiếu máu thận là thay thế erythropoietin (hormone EPO), chất kích thích ban đỏ (ESA) như epoetin alfa và sắt tiêm tĩnh mạch, tiêm dưới da, để tăng hemoglobin (Hb) ở bệnh nhân CKD) Hàm lượng để cải thiện các triệu chứng lâm sàng.

roxadustatcơ chế hoạt động

Roxadustat là loại thuốc ức chế yếu tố gây thiếu oxy (HIF-PHI) phân tử nhỏ đầu tiên trên thế giới để điều trị thiếu máu thận. Vai trò sinh lý của yếu tố gây thiếu oxy (HIF) không chỉ làm tăng biểu hiện của erythropoietin, mà còn làm tăng sự biểu hiện của các thụ thể và protein erythropoietin thúc đẩy sự hấp thụ và lưu thông sắt. Roxadustat ức chế enzyme PH bằng cách bắt chước ketoglutarate, một trong những chất nền của prolyl hydroxylase (PH), và ảnh hưởng đến vai trò của enzyme PH trong việc duy trì sự cân bằng của tỷ lệ sản xuất và suy thoái HIF, để đạt được mục đích điều chỉnh thiếu máu.

Là HIF-PHI đầu tiên trên thế giới,roxadustat thúc đẩy sản xuất erythropoietin nội sinh, cải thiện sự hấp thụ và sử dụng sắt, giảm hepcidin và không bị ảnh hưởng bởi ảnh hưởng tiêu cực của viêm đối với hemoglobin và erythropoiesis, thúc đẩy hiệu quả erythropoiesis. Roxadustat đã được chứng minh là gây ra sản xuất hồng cầu. Trong nhiều nhóm nhỏ của bệnh nhân mắc bệnh thận mãn tính, roxadustat có thể duy trì mức độ erythropoietin ở hoặc gần phạm vi sinh lý bình thường, do đó làm tăng số lượng hồng cầu mà không bị ảnh hưởng bởi viêm và tránh bổ sung sắt tiêm tĩnh mạch.