Thuốc ức chế Tyrosine Kinase bằng miệng của Takeda Cabometyx (cabozantinib) đã được Nhật Bản chấp thuận!

Exelixis gần đây đã thông báo rằng đối tác Nhật Bản của họ, Takeda Pharmaceutical (Tekada), đã được Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi (MHLW) chấp thuận để sản xuất và bán loại thuốc chống ung thư nhắm mục tiêu Cabometyx (cabozantinib) ở Nhật Bản để sử dụng trong bệnh tiến triển sau điều trị toàn thân. Điều trị bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào gan có thể cắt lại (HCC).

Theo các điều khoản của thỏa thuận hợp tác và giấy phép giữa hai bên, sau khi Cabometyx triển khai đợt bán thương mại đầu tiên để điều trị HCC tại Nhật Bản, Exelixis sẽ nhận được một khoản thanh toán cột mốc là 15 triệu USD từ Takeda, dự kiến ​​sẽ nhận được trong quý IV năm 2020.

HCC là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong liên quan đến ung thư trên toàn thế giới. Nó gây ra 30.000 ca tử vong mỗi năm ở Nhật Bản, với các lựa chọn điều trị hạn chế. Việc Cabometyx được phép tiếp thị sẽ cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân HCC ở Nhật Bản.

Sự chấp thuận này dựa trên kết quả của hai thử nghiệm lâm sàng ở những bệnh nhân HCC tiến triển trước đó đã được điều trị toàn thân: CELESTIAL (XL184-309) là một nghiên cứu mù đôi toàn cầu, ngẫu nhiên, có đối chứng với giả dược, Cabozantinib- 2003 là một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II thực hiện tại Nhật Bản.

Nghiên cứu CELESTIAL là cơ sở cho việc phê duyệt Cabometyx trong điều trị hàng đầu của HCC ở Hoa Kỳ và Liên minh Châu Âu. Nghiên cứu được thực hiện tại hơn 100 trung tâm lâm sàng ở 19 quốc gia trên thế giới. Bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào gan giai đoạn cuối có thể đã nhận được hai liệu pháp điều trị ung thư toàn thân và có đủ chức năng gan. Trong nghiên cứu, các bệnh nhân được chỉ định ngẫu nhiên nhận 60 mg Cabometyx hoặc giả dược mỗi ngày một lần theo tỷ lệ 2: 1. Điểm cuối chính của nghiên cứu là tỷ lệ sống sót tổng thể (OS), điểm cuối phụ bao gồm tỷ lệ đáp ứng khách quan và tỷ lệ sống không tiến triển, và điểm cuối thăm dò bao gồm kết quả được báo cáo của bệnh nhân, dấu ấn sinh học và độ an toàn.

Dữ liệu cho thấy rằng trong điều trị bậc hai của HCC nâng cao, so với nhóm dùng giả dược, nhóm điều trị Cabometyx đã đạt được mức tăng OS có ý nghĩa thống kê và lâm sàng; dữ liệu cụ thể là Hệ điều hành trung bình của nhóm giả dược là 8,2 tháng và nhóm điều trị Cabometyx Hệ điều hành trung bình tăng 32% ở 10,8 tháng (HR=0,76).

Ung thư gan là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong do ung thư trên toàn thế giới, với hơn 700.000 ca tử vong mỗi năm và hơn 800.000 ca mắc mới. Ung thư biểu mô tế bào gan (HCC) là loại ung thư gan phổ biến nhất. Nếu không được điều trị, bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào gan giai đoạn cuối thường sống sót dưới 6 tháng.

Thành phần dược phẩm hoạt tính của Cabometyx là cabozantinib, là một chất ức chế tyrosine kinase (TKI) có tác dụng chống khối u bằng cách nhắm mục tiêu các con đường tín hiệu MET, VEGFR2 và RET. Nó có thể tiêu diệt tế bào khối u, giảm di căn và ức chế mạch máu. tạo ra. Tại Hoa Kỳ và Liên minh Châu Âu, Cabometyx được chấp thuận để điều trị cho bệnh nhân bị ung thư biểu mô tế bào thận tiến triển (RCC) và bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào gan (HCC) trước đó đã dùng sorafenib (sorafenib).

Exelixis đã cấp cho Takeda quyền độc quyền thương mại hóa và phát triển thêm về mặt lâm sàng của Cabometyx cho tất cả các chỉ định trong tương lai tại thị trường Nhật Bản vào năm 2017.